真实世界研究数据披露！吡咯替尼显著延长乳腺癌脑转移总生存-咚咚肿瘤科

文章来源：汝爱一生

HER2阳性转移性乳腺癌（MBC）预后较差，容易发生脑转移(BM)。吡咯替尼是一种新型的不可逆酪氨酸激酶抑制剂（TKI），可显著改善HER2+转移性乳腺癌患者的无进展生存期（PFS）。然而，来自HER2+BM患者的总体生存率(OS)数据的分析仍然很少。在这项多中心真实世界研究中，吡咯替尼显示了一种新的泛HER2 TKI治疗BM的前景。

何谓真实世界研究？

真实世界研究就是针对临床研究问题，在真实世界环境下收集与研究对象健康状况和/或诊疗及保健有关的数据（真实世界数据，Real World Data，RWD）或基于这些数据衍生的汇总数据，通过分析，获得药物的使用价值及潜在获益—风险的临床证据的研究过程。 真实世界证据是药物有效性和安全性评价证据链的重要组成部分，而真实世界数据则是产生真实世界证据的基础，没有高质量的适用的真实世界数据支持，真实世界证据亦无从谈起。因此，真实世界证据有助于推动药物的研发和监管，其重要性毋庸置疑。

试验设计

2018年6月至2019年8月，共有168例HER2+MBC患者参与了我们的真实世界分析。入选标准如下：(a)确认HER2+MBC病理诊断（免疫组织化学[IHC]3+或荧光原位杂交阳性结果[FISH]）；(b)经修订的实体肿瘤1.111评价标准（RECIST1.1）；(c)血液学、肝和肾功能正常。入选排除标准如下：(a)停止吡咯替尼治疗；(b)吡洛替尼药物作为新辅助治疗；(c)严重副作用，不能根据药物说明减少剂量控制；(d)因其他未知原因丧失随访。大多数入选的患者在基线接受400mg吡洛替尼，其中有15例患者（15/168,8.9%）因出现≥三级腹泻降至320mg吡洛替尼每21天一个周期。所有患者均经知情同意进行临床信息收集和随访检查。

患者基线特征

试验结果

在168名参与者中，有39例患者被诊断为BM，129例在接受吡洛替尼治疗前没有发生BM。中位随访18.5个月后，在全部168例患者中，中位PFS为8.00个月(7.3–10.53)，中位OS为19.07个月(15.13–22.87)。

在39例BM患者中，中位PFS无显著差异（8.67个月，95% CI: 6.43–11.87），中位OS有所下降（13.93个月，95% CI: 10.53–20.67）

在39例BM患者中，有17例患者（43.59%、17/39）接受了手术/放疗，22例患者（56.41%、22/39）未接受治疗。结果显示数据如下：

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研究人员们还对比了肿瘤突变负荷较高的患者与较低的患者，其结果显示：

mPFS：4.9个月vs 13.44个月（P=0.0072）
mOS：8.2个月vs 22.87个月（P=0.0028）

总结

随着HER2靶向药物的发展，BM患者有了更多的治疗选择。基于EMILIA试验的结果证实了T-DM1对HER2+MBC的PFS和OS的优势，但kamilla研究表明，BM患者接受T-DM1治疗的无进展生存期只有5.5个月。与单克隆抗体相比，小分子TKI在穿透血脑屏障方面更能发挥作用。在这项研究中，接受吡咯替尼脑转移组的无进展生存期为8.67个月，总生存期为13.93个月，吡咯替尼治疗HER2阳性晚期乳腺癌脑转移产生了令人鼓舞的临床疗效，手术或放疗联合吡咯替尼可显著延长这类患者的总生存期。而肿瘤突变负荷可能是预测无进展生存和总生存的探索性生物标志，其临床应用仍有待进一步验证。

参考资料 REFERENCE 1.《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》. https://www.nmpa.gov.cn/xxgk/ggtg/qtggtg/20200107151901190.html 2.《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》的起草说明. https://www.nmpa.gov.cn/xxgk/ggtg/qtggtg/ 20200107151901190.html 3. Anwar M, Chen Q, Ouyang D, Wang S, Xie N, Ouyang Q, Fan P, Qian L, Chen G, Zhou E, Guo L, Gu X, Ding B, Yang X, Liu L, Deng C, Xiao Z, Li J, Wang Y, Zeng S, Hu J, Zhou W, Qiu B, Wang Z, Weng J, Liu M, Li Y, Tang T, Wang J, Zhang H, Dai B, Tang W, Wu T, Xiao M, Li X, Liu H, Li L, Yi W. Pyrotinib treatment in patients with HER2-positive metastatic breast cancer and brain metastasis: exploratory final analysis of real-world, multicenter data. Clin Cancer Res. 2021 Jun 10:clincanres.0474.2021. doi: 10.1158/1078-0432.CCR-21-0474. Epub ahead of print. PMID: 34112711.

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