罕见肿瘤是指发生率相对较低的恶性肿瘤，种类繁多，每种罕见肿瘤的发病原因和治疗方式都不尽相同，因此治疗相对困难。而且，由于罕见肿瘤的患病率较低，研究和开发新的治疗方法和药物也面临着种种困难。
虽然每一种罕见肿瘤都比较罕见，但是加起来还是占所有恶性肿瘤的25%，这是一个相当大的患者群体，亟需有效的疗法和药物。
最近，美国癌症研究协会年会（AACR）报道了免疫治疗在罕见癌症中的治疗情况，我们针对相关文献进行了调研，旨在为大家解读罕见肿瘤的免疫治疗情况。
免疫治疗双子星
免疫检查点抑制剂是一类比较常见的免疫治疗药物，主要分为PD-1抑制剂和CTLA-4抑制剂。这两种药物各自针对不同的靶点，解开癌细胞对免疫细胞的抑制，让免疫细胞重新发挥杀伤能力来消灭癌细胞。
PD-1抑制剂包括多种类型，如帕博利珠单抗（K药）、纳武利尤单抗（O药）、信迪利单抗、替雷利珠单抗等。此外，还有抑制PD-L1靶点的免疫药物，如阿替利珠单抗、度伐利尤单抗等。
CTLA-4这个靶点最常用的药物是Y药伊匹木单抗。Y药伊匹木单抗和O药纳武利尤单抗一起联合用药被称为免疫治疗双子星。目前，这两款药物在国内都已经获批上市。
罕见妇科癌症的免疫治疗
在AACR年会上，有研究者报道了几种罕见癌症的治疗数据。这些罕见癌症包括：透明细胞卵巢癌（19人）、透明细胞子宫内膜癌（8人）、透明细胞宫颈癌（5人）、非上皮性卵巢癌（17人）和高钙血症卵巢小细胞癌（5人）。由于这些罕见的癌症很少受到关注，因此这些患者通常没有很好的治疗方案可供选择。
这是一项名为DART研究的篮子试验，旨在研究免疫治疗双子星组合对于多种罕见癌症的治疗潜力，该研究计划在800多名患有53种不同罕见肿瘤的患者中进行。
初步的数据如何呢？19名透明细胞卵巢癌患者中，3名患者完全应答，2名患者在三年后仍保持完全缓解状态。5名高血钙型小细胞卵巢癌患者中，1名患者完全应答，持续3年未复发。另一名患者所有可见病灶消失，也持续了很长时间。在非上皮性卵巢癌患者中，8名颗粒细胞瘤亚型患者中的4名在6个月的治疗中病情好转，治疗获益率达到50%。
无药可用时，可以考虑
作为医学顾问，我们经常接触到一些患有罕见肿瘤的病人，他们在寻求治疗方案的过程中往往面临巨大的困难。DART研究为这些患者提供了一些机会，目前公布的研究结果也显示患者受益匪浅。另外，这两种免疫治疗药物在我国已经获得批准上市，因此患者可以很容易地获得治疗。
恶性肿瘤的治疗是循证医学，任何肿瘤治疗策略都应该有相应的文献证据。如果患者患有罕见肿瘤，也不要急于到国外寻求治疗，可以先通过视频问诊等方式了解有哪些治疗方案，再做决策。这样可以避免白白花费冤枉钱。
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参考文献：
TSandip Pravin Patel, MD, et al., A Phase II Basket Trial of Dual Anti–CTLA–4 and Anti–PD–1 Blockade in Rare Tumors (DART) SWOG S1609: High-Grade Neuroendocrine Neoplasm Cohort, Cancer. 2021
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