罗氏集团（Roche Group）旗下基因泰克（Genentech）公司近日宣布，美国FDA已授予Tecentriq（atezolizumab）与Avastin（bevacizumab）联合疗法突破性疗法认定，用于晚期或转移性肝细胞癌（HCC）患者的一线治疗。值得一提的是，这已经是基因泰克产品所获的第22款突破性疗法认定，以及Tecentriq的第3项突破性疗法认定。
肝癌是致死率第二的癌症，估计全球每年有75万人因此死亡，且每年新诊断78万个病例。这种疾病的地区差异很大，约80％的新病例发生在亚洲地区，包括中国和日本。HCC是最常见的肝癌形式，影响了全球50万人，以亚洲和非洲地区发病率最高。在美国，确诊的肝癌病例中HCC约占75％，每年有超过2万名男性和5千多名女性。HCC主要发生在由于慢性乙型肝炎或丙型肝炎引起的肝硬化患者中，并且通常处于晚期阶段。目前，批准用于HCC全身治疗的一线疗法非常有限，还有很大的医疗需求。
Tecentriq是罗氏的重磅抗PD-L1免疫疗法，可以与肿瘤细胞和肿瘤浸润免疫细胞上的PD-L1结合，阻断其与PD-1和B7.1受体的作用，从而重新激活T细胞，击杀癌细胞。它目前已在美国获批治疗尿路上皮癌和非小细胞肺癌。Avastin是针对血管内皮生长因子（VEGF）的抗体，通过直接结合VEGF干扰肿瘤的血液供应，抑制肿瘤生长和扩散。Tecentriq加Avastin的组合疗法可能增强免疫系统对付广泛癌症的潜力。Avastin除了其确定的抗血管生成作用外，还可以通过抑制VEGF相关的免疫抑制，促进T细胞肿瘤浸润，并激活针对肿瘤抗原的T细胞应答，从而进一步增强Tecentriq的效果。不久前，3期临床实验IMpower150曾显示了Tecentriq加Avastin和化疗的组合疗法作为一线治疗，在转移性非鳞状NSCLC患者中显著延长了无进展生存期和总生存期。
这次突破性疗法认定是基于一项1b期临床研究的数据，该研究评估了Tecentriq和Avastin联合用药的临床活性和安全性。基因泰克曾于今年6月在美国临床肿瘤学会（ASCO）的年会上提交了关于这项1b期研究的数据。结果显示，在中位随访10.3个月后，在23名可有效评估的参与者中，有15名（65%）出现缓解（由独立审查机构根据RECIST v1.1评定）。所有亚组都有反应，包括根据其病因（乙型肝炎，丙型肝炎和非病毒性），地区（亚洲[日本除外]或日本/美国）、基线甲胎蛋白（AFP）水平（高/低）以及肿瘤是否扩散到肝脏以外等指标分类。由研究者根据RECIST v1.1评定的结果显示缓解率为61％（14/23）。在中位随访10.3个月后，尚未达到中位无进展生存期（PFS），反应持续时间（DoR），进展时间（TTP）和总生存期（OS）。公司表示，当扩展队列的更新数据可用时，将会在未来的医学大会上公布结果。在安全性评估人群中（n = 43），28％的参与者（n = 12）经历了3-4级治疗相关不良事件（AEs），未观察到与治疗相关的5级AE。除了针对各种药物的既定安全性概况外，未发现新的安全信号。基因泰克根据FDA的要求提供了额外的数据。FDA根据总体数据情况，授予该组合疗法突破性疗法认定。
“肝细胞癌是一种治疗选择有限的侵袭性癌症，它是全球癌症致死的主要原因之一，”罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人Sandra Horning博士说：“用Tecentriq加Avastin的联合疗法治疗这种疾病的初步数据很有希望，我们期待与卫生当局合作，尽快为肝细胞癌患者提供这种潜在的治疗方案。”
我们祝贺罗氏和基因泰克，希望这种新组合疗法能尽快为晚期HCC患者带来希望。
参考资料：
[1] FDA Grants Breakthrough Therapy Designation for Genentech’s TECENTRIQ in Combination With Avastin as First-Line Treatment for Advanced or Metastatic Hepatocellular Carcinoma (HCC)
本文仅供医学药学专业人士阅读
X