对于恶性肿瘤，如果是早期可以通过手术或放疗实现治愈。然而，如果是晚期，没法进行手术，目标便是保证生活质量并延长生命。在整个治疗过程中，我们最为担忧的是脑转移，特别是脑膜转移，这将极大地威胁患者的生存。因此，我们迫切地需要新的治疗措施和理念。
脑转移的癌症患者生存堪忧
对于存在脑转移的晚期癌症患者，由于血脑屏障的存在，静脉注射或口服的药物往往无法有效地进入大脑。尽管有一些药物的入脑能力较强，但进入脑部的药物浓度往往还是不够。
以黑色素瘤为例，如果癌细胞转移到大脑，患者的中位生存时间往往只有四到六个月。尽管在黑色素瘤治疗中有许多药物获得了批准，包括PD-1抑制剂在内的许多药物被用于治疗黑色素瘤，然而，目前脑部转移的患者的生存期仍然堪忧。
最近，来自美国麻省总医院布里格姆医疗保健系统的研究人员在《科学转化医学》杂志上发布了一项研究成果，他们开发的一种新的免疫治疗方法引起了广泛关注。
工程化的“双胞胎干细胞模型”，攻击脑膜癌细胞
美国哈佛医学院和哈佛干细胞研究所布里格姆学院的Khalid Shah教授介绍，他们开发的这种新的免疫治疗方法是可持续的，通过局部递送的方式改变脑转移瘤治疗的未来。
研究人员设计了一种工程化的“双胞胎干细胞模型”，一个干细胞释放出一种杀癌细胞的病毒（溶瘤病毒），这种通过溶瘤病毒杀死癌细胞的方式已经被证实有效。通过使用干细胞传递病毒可以增加释放的病毒数量，并且可以确保病毒在被释放到癌细胞里之前不会被循环抗体降解掉。
然而，现有的免疫治疗方法存在一个问题：溶瘤病毒在释放的同时会破坏释放病毒的细胞，这导致治疗效果无法持续。为了解决这个问题，科学家采用基因编辑技术创建了第二种干细胞，这种干细胞不会成为溶瘤病毒的攻击目标，而是释放一种增强免疫系统的蛋白质（也称为免疫调节剂），以帮助抗击癌症。
这两种双胞胎干细胞通过鞘内注射的方式进行输注，而鞘内注射常用于治疗脑膜转移。与其他免疫疗法不同的是，这种双胞胎干细胞的输注无需重复给药，仅需进行一次输注即可。研究人员还表示，这种治疗方法还可应用于其他存在脑转移的癌症，如肺癌和乳腺癌等。
在已公布的研究结果中，研究人员在临床前动物模型中测试了这一创新的免疫疗法，并证实其对脑膜转移的小鼠模型具有疗效，希望不久后能够启动临床试验。研究人员对此充满信心，因为他们的动物模型试验已成功复制了人体临床试验的环境。
讨论和分析
提醒大家关注一些创新的临床试验。对于晚期癌症患者而言，当现有的临床治疗选择有限时，积极参与新药临床试验是最佳选择。新药还处于临床试验阶段时，如果能入组就可以免费使用，而新药一旦获得批准上市，往往会价格昂贵，不一定是普通老百姓负担得起的。通过参与临床试验，患者有机会使用最新的治疗手段，为自己争取更好的治疗效果。
此外，一些新的治疗方法和理念通常首先在海外开展。因此，对于国内缺乏治疗方法的癌症，例如胰腺癌和肉瘤等，可以通过海外会诊的方式，了解海外的新的治疗方法，并有机会参与海外临床试验。我们将为大家密切关注海外临床试验，为患者寻求最新治疗方案的机会。 . 参考文献： Nobuhiko Kanaya et al, Gene edited and engineered stem cell platform drives immunotherapy for brain metastatic melanomas, Science Translational Medicine (2023).
本文仅供医学药学专业人士阅读
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