又到了一年蛙鸣蝉噪之时。犹如气温上升，肿瘤药的获批新闻也多了起来。
今天的新闻主角是“LOXO-292”，一款RET靶向药。
美国时间5月9日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准礼来公司的Retevmo（selpercatinib，Loxo-292）上市，用于治疗：
● 成人转移性RET融合阳性非小细胞肺癌患者；
● 需要系统治疗的成人及12岁以上晚期或转移性RET突变阳性甲状腺髓样癌患者；
● 放射性碘难治的需要系统治疗的成人及12岁以上儿科晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。
LOXO-292是获批的第一款专门针对具有RET基因改变的癌症患者的疗法。
FDA对LOXO-292的批准基于一项涉及三种类型肿瘤的患者的临床试验结果。在临床试验期间，患者口服160mg LOXO-292，每日两次，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。
经铂化疗的RET融合阳性成人NSCLC患者：105例患者的ORR为64％。对治疗有反应的患者中，81％的患者的反应持续至少六个月。
还对从未接受过治疗的39例RET融合阳性NSCLC患者的疗效进行了评估，这些患者的ORR为84％。对治疗有反应的患者中，58％的患者的反应持续至少六个月。
成人和12岁及以上儿童的RET突变型甲状腺癌患者：这项研究招募了143例晚期或转移性RET突变甲状腺癌患者。
55名先前卡博替尼、凡德他尼治疗的患者的ORR为69％。对治疗有反应的患者中有76％的反应持续至少六个月。
88例既往未接受过卡博替尼和凡德他尼治疗的RET突变甲状腺髓样癌患者的ORR为73%，对治疗有反应的患者中有61％的反应持续至少六个月。
成人和12岁以上儿童的RET融合阳性甲状腺癌患者：该研究招募了19例放射性碘难治性RET融合阳性甲状腺癌并接受了另一项先前的全身治疗的患者，以及8例未接受任何其它治疗的RAI难治性RET融合阳性甲状腺癌患者。
之前接受过治疗的19位患者的ORR为79％，87％对治疗有反应的患者的反应持续至少六个月。8例仅接受过放射性碘治疗的RET融合阳性甲状腺癌患者的ORR为100%，对治疗有反应的患者中有75％的反应持续至少六个月。
从这些临床数据可以看出，LOXO-292的有效率（ORR）都超过了60%，有些适应症甚至能到100%，数据惊艳。
这是因为RET基因融合和RET点突变导致的癌症主要依赖这种单一激活的激酶，这种依赖性通常被称为“致癌基因成瘾”，这让这类肿瘤对RET的靶向药高度敏感。
所以，咚咚提醒各位咚友，用药之前一定要做基因检测，据统计RET基因融合出现在约2%的非小细胞肺癌患者中，10-20%的乳头状甲状腺癌中，而RET点突变主要出现在60%的甲状腺髓样癌患者中。
来源：ASCO2018
毕竟，该药的定价为20600美元/月，一年费用175万人民币可不是小钱，要吃也要吃的明明白白。
[1]. FDA ApprovesFirst Therapy for Patients with Lung and Thyroid Cancers with a Certain GeneticMutation or Fusion
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