正式破冰！首款胆管癌靶向药获批上市！DCR为82%！pemigatinib剑鞘一出，终结唯化疗时代！-咚咚肿瘤科

2020年4月18日，对于胆管癌来说，具有划时代的意义！美国FDA正式宣布加速批准Incyte公司开发的FGFR2抑制剂pemigatinib上市，治疗FGFR2基因融合或其它重排类型的经治晚期胆管癌患者，pemigatinib开启了胆管癌靶向治疗的大门，成为首款胆管癌治疗史上的靶向药物，也意味着胆管癌唯化疗的时代已经终结！

Pemigatinib二线治疗FGFR2融合胆管癌， DCR为82%， CR为2.8%！

就在前不久Pemigatinib二线治疗局晚期或转移性胆管癌的Ⅱ期临床试验FIGHT-202于国际顶级期刊《柳叶刀·肿瘤学》（The Lancet Oncology）正式发表！

该试验是一个开放、单臂二线治疗晚期胆管癌患者的Ⅱ期研究，共纳入146例经过≥1线治疗的晚期胆管癌患者，这些患者既往不能接受过选择性FGFR抑制剂治疗。

分为3个队列所有患者均接受Pemigatinib治疗（13.5 mg qd 用2周歇1周）：

A是FGFR2融合/重排（n=107，98%为肝内胆管癌患者）；

B是其他FGFR突变（n=20）；

C是非FGFR突变（n=18），1名患者未定。

该试验主要研究终点是评估FGFR2融合或重排患者的客观反应率ORR。次要终点是分析所有患者中ORR和反应持续时间DOR，疾病控制率DCR、无进展生存期PFS、总生存期OS、安全性的。

主要研究终点ORR

A组为35.5%，其中3例患者完全缓解（CR），CR率为2.8% ，部分反应率为32.7%，DCR为82%，DOR中位数为7.5个月。而B、C组ORR为0。

也就是说pemigatinib只针对FGFR2融合/重排患者。

中位PFS

A组、B组、C组的中位PFS分别为6.9 ，2.1和1.7个月。

中位OS

A组、B组、C组的中位OS分别为21.1、6.7和4个月。A组最长！

A组相比其他两个队列，生存期得到大幅度延长，意味着的患者用Pemigatinib治疗效果非常不错。

不良反应

1-2级最常见不良反应是高磷血症（55%），其他包括脱发（46%），腹泻（38%），疲劳（31%）和味觉障碍（29%）。

3-4级不良反应发生率为65%，其中最常见不良反应是低磷血症（12%），其余为关节痛（6%），口腔炎（5%），低钠血症（5%），腹痛（5%）和疲劳（5%）。

基于这些令人鼓舞的结果，原先预计5月底国外上市，今天FDA加速批注pemigatinib提前于国外上市。

Pemigatinib除了二线治疗胆管癌患者，在一线也展开了一项名为FIGHT 302III期研究，该研究是头对头比较，Pemigatinib与吉西他滨联合顺铂化疗一线治疗不可手术切除或转移性的伴FGFR2重排晚期胆管癌患者的疗效。

静待国内佳音，早日国内上市，让更多患者获益！

参考资料:

[1] FDA Approves First Targeted Treatment for Patients with Cholangiocarcinoma, a Cancer of Bile Ducts. Retrieved 2020-04-18, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-targeted-treatment-patients-cholangiocarcinoma-cancer-bile-ducts

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