每年的9月22日，是国际慢粒（慢性髓性白血病）日，过去，人们谈“白”色变，此病也被称作“血癌”，每一个被确诊者犹如被推向了绝境。如今，慢粒的治疗已获得了空前的突破，但普通大众仍不甚知晓，今天，我们围绕三个常见问题，来一窥慢粒治疗史上的三大阶段。
A:伟大的逆转：CML从绝症到慢性病
在世界范围内，对抗白血病一直是项艰难挑战，几十年来进展缓慢，直到启用羟基脲和干扰素联合疗法之后，才开始有了一定效果，但这一疗法治愈率低且副作用严重，脱发、疲劳、抑郁、骨瘦如柴等均是常见现象。纵是如此，无数患者还是愿意进行如此殊死一搏。
直到2000年，STI751抑制剂在临床上试验的大获成功，通过了全球患者测试，引发了国际论文的全面关注，并获得了FDA空前快速的审批通过，才为慢粒患者打开了一个新世界的大门。
从此，它有了一个响亮的名字：伊马替尼！
随后，凭借针对慢粒白血病治疗的不凡表现，伊马替尼的影响力很快传遍世界，众多慢粒患者获得了拯救，整个医学界权威一致认为：伊马替尼在慢粒白血病的治疗领域划新了时代。
根据IRIS研究标明，伊马替尼让慢粒白血病患者的五年生存率达到了90%以上，10年生存率达到83.3%。而在临床上，5年生存率是衡量治疗方案效果的核心指标，10年几乎可宣告疾病的死亡威胁解除，因此，可以说伊马替尼让绝大多数慢粒白血病变成了“慢性病”，让患者实现带“癌”生存，并获得了较高的生活质量。
Q:难道要吃一辈子药么，有可能治愈吗？
A:突破无极限：进入TFR状态即可停药
我们知道疾病，尤其是白血病这样的重症，会重塑人的幸福观，许多实现了病情控制的慢粒患者，十分珍惜当下的生活状态，积极投入到生活中，但长期服药，生命得到了延续，日常生活却难免有点桎梏感和遗憾，长此以往，还会给患者造成一定的经济和心理负担。
由此，也引发了这一患者现象，他们在连续服药几年后，有些患者也就安于现状开始“偷懒”起来，不按时接受医学的监测，其实，这也容易理解，毕竟，对于慢粒患者而言，没消息就是好消息，谁都不希望老是想起自己体内那颗已经哑火的“炸弹”。
然而，所有抑制剂类药物都会有一定耐受性，时间或长或短。研究发现：临床上服用伊马替尼治疗18个月后，约有25%-30%的慢粒患者，会因为耐药或不耐受，需要及时调整治疗方案。如不定期进行监测，可能造成换药时机的贻误。
但另一方面，所有患者都渴望更高质量的生活，渴望被治愈，渴望降低服药的经济成本，好消息是，尼洛替尼的出现，加速了让更多慢粒患者达到TFR(无治疗缓解)状态的进程，并带来多种益处，除了临床治愈、延长总生存期、停止靶向治疗，还可提高患者生活质量，相应降低治疗费用缓解患者的经济压力。
2017年5月27日CFDA正式批准TFR写入尼洛替尼说明书。
如今，更快更好进入TFR状态，成为了所有慢粒患者的新目标。
这意味着，在与病魔长久搏斗后，他们终于可以考虑停药，结婚生子，如普通人一样享受生活，完成幸福人生的每一个必选项。同时，值得注意的是，即使已达到TFR状态，为保障绝无复发，建议已治愈患者定期到医院进行监测。
人类与疾病的抗争，都从来没有“容易”这个词，从被判死刑到未来一片灰色，再到有望治愈。这是一场与死神的较量，我们借助医药研发，借助无数医学研究者在呕心沥血的研发，终于摆脱了它的威胁。
最后，祝愿所有慢粒患者能如这部短片一样，享受幸福人生的每一站。
– 部分内容由诺华肿瘤（中国）提供 –
本文仅供医学药学专业人士阅读
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