今天，我们来介绍一个抗癌新药——Poziotinib，中文名波齐替尼。对部分肺癌患者来说，它或许会是“救命神药”。
坊间一直有个说法：中国的肺癌患者是“幸运”的，不少患者都能用靶向药治疗。
虽然有些自嘲，但事实也确实如此。在中国，大约30%的患肺癌者携带EGFR突变，尤其是女性不吸烟的群体；而在欧美，这个比例只有10%。携带EGFR突变，意味着可以使用靶向药治疗，比如易瑞沙/特罗凯/9291，有效率高达70%以上，副作用也不大，每天吃一两次药就行，生活质量很高。
所以，中国的肺癌患者，有更多的机会从EGFR靶向治疗中获益。换一种说法，欧美很多大药厂研发的EGFR药物，更多的受益者是中国患者。
不过，有一部分肺癌患者，虽然也有EGFR突变，却有着不同的境遇。
其实，EGFR突变有几十种亚型。但是，大部分患者都属于以下两种：第一种是“L858R”，第二种是“19号外显子缺失”。这两类患者就是上面所说的“幸运的肺癌患者”，可以使用靶向药治疗，效果很好。
还有大概10%的EGFR突变的肺癌患者，携带的是“20号外显子插入突变”。很不幸，这类患者对易瑞沙/特罗凯/2991这样的靶向药并不敏感，有效率只有3%-8%，大部分患者只能考虑化疗或者免疫治疗。
最近，一个全新抗癌药——波齐替尼的出现，为EGFR和HER2基因的20号外显子插入突变患者带来了希望，最新的临床数据显示：波齐替尼的有效率高达64%，疾病控制率高达100%。
2018年4月23号，权威的学术期刊《自然-医学》，发表了美国MD安德森癌症中心头颈胸肿瘤科主任John Heymach教授领衔的重磅研究成果[1]，引起了不少人的关注，这项研究证明：波齐替尼可能是EGFR和HER2基因20号外显子插入突变的克星。
临床设计：
招募11位EGFR和HER2基因20号外显子插入突变的晚期肺癌患者，包括4位患者已经使用过EGFR抑制剂/AP32788/ASP8273进行过治疗，波齐替尼的剂量是每天16mg，如果患者副作用太大不能耐受，可以减量。
临床数据：
11位患者中，7位患者的肿瘤明显缩小，客观有效率高达64%；3位患者，肿瘤稳定不进展；1位患者肿瘤也明显缩小，但是还需要进一步确认是否有效。总的疾病控制率高达100%。这11位患者的具体数据如下：
下面是第一位使用波齐替尼治疗的患者，在用药4周之后，PET-CT检测发现，患者的右肱骨和髋骨等部位的病灶明显缩小，甚至消失。具体如下：
副作用：
c的主要副作用包括为腹泻、口腔溃疡、甲沟炎和皮疹等，总体是安全可控。
期待波齐替尼早日上市，给更多的中国肺癌患者带来福音。
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参考文献：
[1] Robichaux, J. P. et al. Mechanisms and clinical activity of an EGFR and HER2 exon 20-selective kinase inhibitor in non-small cell lung cancer. Nat Med, doi:10.1038/s41591-018-0007-9 (2018).
本文仅供医学药学专业人士阅读
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