重磅靶向药Niraparib临床开启，显著延长癌症患者无进展生存期

“明星抗癌药-Niraparib（尼拉帕利），已经在国内多家医院开展临床试验，癌症患者有机会免费使用，还能免费检测遗传基因”

这几年，肿瘤治疗领域有多项突破，诞生了多个重磅抗癌药，比如针对多种肿瘤都有效的PD-1抗体，针对肺癌EGFR突变的AZD9291，针对NTRK基因融合的LOXO-101……

今天，我们再来介绍一个明星抗癌药-Niraparib，最早由美国TESARO公司研发。中文名暂定为尼拉帕利，国内代号ZL-2306，目前由中国再鼎医药（上海）有限公司推进临床进程。

Niraparib是近几年来研发最成功的靶向药物之一，也是在咚咚肿瘤科临床招募平台中，最为特殊的靶向药之一。

不同于近几年来抗癌药物主要聚焦在PD-1、EGFR、ALK、NTRK等肿瘤突变，Niraparib主要针对于女性高发的卵巢癌。在既往的临床试验中，Niraparib可以说为卵巢癌患者带来了革命性的治疗突破。

说起Niraparib，大洋彼岸的美国患者们并不陌生：因其在临床试验中优异的表现，显著延长了卵巢癌患者的疾病无进展生存期，美国FDA已经批准Niraparib上市用于卵巢癌患者的治疗。

与优异疗效对应的，Niraparib也遵循了新药上市高额药价的惯例。对国内患者而言，Niraparib目前仅能通过自费进行购药治疗，而它的治疗价格让人大跌眼镜：

10万元人民币/月，没错，一年的治疗费用约为120万元人民币。对大多数卵巢癌患者而言，这都是一笔不可承受之重。

所幸在咚咚招募平台，顶尖药物对卵巢癌患者打开了大门：目前，Niraparib正在开展国内临床试验，符合条件的患者有机会免费使用Niraparib。这对癌症家庭沉重的经济负担而言，也是可以考虑的一个备选方案。

 

Niraparib针对卵巢癌，延长近4倍无进展生存期

 

卵巢癌是女性第七大易患的癌症。早期患者无明显症状，大部分患者发现就是晚期，可用的药物不多。目前，以铂类药物为基础的化疗是治疗卵巢癌的常规手段，效果很不错，但不少患者在两年内会出现复发，肿瘤卷土重来。

耐药对所有患者而言都是一场噩梦，如何解决药物耐药，是研究者们最关心的问题。

而Niraparib，最重要的特点就是可以延缓耐药，可持续治疗卵巢癌患者。

2017年3月份，基于一个超过553人的大型三期临床试验1，美国FDA正式批准Niraparib用于对含铂化疗敏感的卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者的维持治疗。对于一直缺少新药的卵巢癌患者来说，这可谓是一个重磅的消息。

 

临床设计：

招募553位铂类治疗有效的卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者，包括203位BRCA突变和350位BRCA不突变的患者，按照2：1的比例接受Niraparib或者安慰剂治疗，研究药物的起始剂量300mg/天治疗。

 

临床数据：

在携带BRCA基因突变的患者中：使用Niraparib组的无进展生存期是是21个月，而使用安慰剂组的患者只有5.5个月，Niraparib提高近4倍无进展生存期，降低了73%的疾病进展风险，太惊艳了，具体数据如下图：

在没有BRCA基因突变但有同源重组缺陷(HRD)的患者中：Niraparib组的中位无进展生存期是12.9个月，而安慰剂组只有3.8个月，Niraparib提高了9.1个月；

在没有BRCA突变的患者中：Niraparib组的中位PFS是9.3个月，而安慰剂对照组是3.9个月，也延长了5.4个月。

 

副作用：

Niraparib最常见的治疗相关3/4级不良事件包括血小板减少（33.8%）、贫血（25.3%）和嗜中性粒细胞减少（19.6%），不良反应均可通过剂量调整得到控制，安全性可控。

总的来说，Niraparib对于所有卵巢癌患者的维持治疗，不管有没有BRCA突变，效果都非常好，可以明显延缓化疗耐药的时间。

另外，据了解，Niraparib还将在小细胞肺癌开展临床研究，未来也会开展多个联合PD-1抗体的临床试验，探索联合治疗是否可以给更多的肿瘤患者带来福音。

 

国内多家医院已开始临床试验，癌症患者有机会免费用药

 

对于任何一种抗癌新药，想要进入中国市场，按照国家政策，必须在中国患者中进行临床试验，验证疗效，哪怕这些药物在美国/欧洲/日本等国家都已经上市。

Niraparib就处在这个阶段，美国已经上市一年了，疗效也已经确定了，现在正在国内进行临床试验，招募卵巢癌患者，对这个新药感兴趣的卵巢癌患者可以先看看大概的入组要求：

1：铂敏感复发高级别浆液型卵巢癌（或输卵管癌、原发性腹膜癌），铂敏感指的是患者一线铂类化疗后，超过6个月不复发。

2：除了高级别浆液型，其他卵巢癌也可以参加，不过要求有BRCA突变（临床试验会免费检测，建议铂敏感卵巢癌都可以报名试试）。

对于大部分卵巢癌（超过九成都是高级别浆液型）来说，这个临床试验可以不看BRCA表达就能用药，而且可以在临床试验中免费检测遗传相关的BRCA基因状态。

Niraparib是所有卵巢癌患者都应该了解的重要新药，对于符合以上条件的卵巢癌患者而言，参与Niraparib的临床试验，通过全新药物进行治疗可能会是一个更好的选择。

咚咚招募平台为Niraparib的临床试验创造了免费临床入组的绿色通道，符合条件的患者，可以直接添加咚咚助手小紫的微信号dongdonglczm进行咨询，咚咚将免费为患者安排最近的医院入组临床试验。

参考资料：
[1] Mirza, M. R. et al. Niraparib Maintenance Therapy in Platinum-Sensitive, Recurrent Ovarian Cancer. N Engl J Med 375,2154-2164, doi:10.1056/NEJMoa1611310 (2016).