BLU-667是一个全新的抗癌药，甚至连正式的名字都还没有，初次亮相就吸引了全世界的关注，即将成为肿瘤治疗领域的黑马
4月14号，美国芝加哥，一年一度的美国癌症研究协会年会（AACR）已经召开，这是全球最重要的肿瘤学会议之一，全世界众多肿瘤医生和制药公司的专家们欢聚一堂，畅谈肿瘤治疗的新进展，就像打擂台一样，比一下谁家的新药或者新技术更牛。
昨天，AACR杀出一匹黑马——BLU-667，虽然它还没有正式的名字，却引起了很多人的关注。一期临床数据显示：针对RET突变或者融合的肿瘤患者，BLU-667的有效率高达46%，控制率超过90%。
危重肺癌患者：坐着轮椅来参加临床试验，站着走出去
这位晚期非小细胞肺癌患者，74岁，有吸烟史。确诊癌症之后先进行了顺铂+培美曲塞和卡铂+紫杉醇的化疗，耐药之后通过基因检测发现有KIF5B-RET基因融合，于是参加凡德他尼+依维莫司的临床试验，肿瘤明显缩小，不过很快就耐药了，同时患者状态急剧恶化，发生了严重的呼吸困难，命悬一线，出门必须坐轮椅。
幸运的是，这位患者有机会参加BLU-667的临床试验，吃药两个月之后，肿瘤就开始缩小，五个月之后肿瘤缩小34%，达到了部分缓解的标准。当然，他的精神和身体状态也很快恢复，不再需要轮椅。
一位在现场的肿瘤专家评论道：这位患者坐着轮椅来参加临床试验，站着走出去。下面是患者用药前和用药两个之后的肿瘤变化情况，肿瘤明显缩小：
BLU-667针对三种肿瘤，控制率超90%
这是昨天刚刚公布的临床数据：
临床设计：招募40位RET基因融合或者图的患者，包括非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌和乳头状甲状腺癌患者。这些患者都经过基因检测，确定有RET基因融合或者RET基因突变。
临床效果：这40位患者经过评估， 18位患者肿瘤明显缩小，有效率45%，包括一位患者肿瘤完全消失；同时，20位患者肿瘤稳定不长大，肿瘤控制率高达90%。具体的临床数据如下：
副作用：BLU-667副作用比较小，大部分副作用都很轻微，3-4级比较严重的副作用发生的比例只有16%，包括ALT升高、高血压、疲劳、腹泻、中性粒细胞减少和白细胞升高。
请患者朋友注意：BLU-667目前没有上市，只是在临床阶段，只有通过去国外参加临床试验才能用到，而且患者必须得有RET基因融合或者突变。据了解在非小肺癌里面，大约1%-2%的患者具有RER基因融合，在甲状腺髓样癌中有超过60%的患者基友RET基因突变，在乳头状甲状腺癌中有10%的患者具有RET基因融合。所以，做过多基因检测的患者，看看是否有这个RET基因突变或者融合。
参考文献：
[1] Vivek Subbiah, et al., Precision Targeted Therapy With BLU-667 for RET-Driven Cancers. Cancer Discovery, DOI: 10.1158/2159-8290.CD-18-0338
[2] AACR poster
本文仅供医学药学专业人士阅读
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