mTOR抑制剂，已经上市了好几个，最主要的就是：依维莫司、替西罗莫司，主要用于肾癌和乳腺癌。
然而，从原理上讲，这类药物应该具有一定的广谱性。因此，最近就有科学家尝试用替西罗莫司联合小剂量化疗，用于治疗复发转移的头颈部鳞癌，结果不错：治疗有效率42%，疾病控制率94%。
复发转移的头颈部鳞癌，一般首选的治疗方案是爱必妥联合含铂的化疗，大规模数据统计显示，这个方案的有效率大约是36%左右，中位无疾病进展生存时间为5.6个月，中位总生存时间约为10.1个月。这个方案的副作用还是比较大的，3-4级较严重的副作用发生率超过80%。因此，急需研发新型的、更好的治疗方案。
这一次科学家相中的治疗方案是：mTOR抑制剂联合小剂量化疗，具体为——每3周为一个疗程，每个疗程的第1和第8天，患者接受化疗紫杉醇80mg/m2+卡铂 AUC=1.5，同时加上替西罗莫司静脉注射25mg。
一共入组了39名患者，最终36名患者接受了上述治疗。27名男性患者，9名女性患者；口腔癌、口咽癌和喉癌为主；肺部转移、肝部转移以及骨转移最常见。24名患者未接受过系统治疗，11名患者已经一线治疗失败，1名患者已经二线治疗失败。
治疗的疗效方面：有效率为41.7%，疾病控制率为94%。HPV阳性与否似乎不影响疗效——4名明确HPV阳性的患者，3例部分缓解，1例疾病稳定；3名明确HPV阴性的患者，2名部分缓解，1名疾病稳定。
生存期方面：中位无疾病进展生存时间为5.9个月，中位总生存时间为12.8个月，似乎比历史数据（5.6个月，10.1个月）稍微好一些。
深入的基因突变检测发现：携带PI3KCA基因E545K突变、TSC1/2基因突变的患者，有效率更高、疗效持续时间更长。
当然，上述数据只是二期临床试验的小规模数据，目前三期临床试验已经启动，让我们静候佳音。
参考文献：
[1]A Phase II Study of Temsirolimus Added to Low-Dose Weekly Carboplatin and Paclitaxel for Patients with Recurrent and/or Metastatic (R/M) Head and Neck Squamous Cell Carcinoma (HNSCC). Ann Oncol. 2017 Oct 1;28(10):2533-2538
[2]Vermorken, J.B., et al., Platinum-based chemotherapy plus cetuximab in head and neck cancer. New Engl J Med, 2008. 359: p. 1116-1127.
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