FGFR信号通路激活在肝癌、肺鳞癌、胆管癌等众多实体瘤中非常常见，一直以来缺乏有效的靶向药能阻断该信号通路，成功治疗该类晚期癌症患者。
BLU-554，是一个尚处于早期临床试验阶段的新型靶向药，作用靶点是FGFR4（配体是FGF 19），目标人群是那些FGF 19扩增或信号通路异常激活的病友。
在上周的国际肝癌大会上，公布了BLU-554，治疗FGF 19高表达的晚期肝癌患者的临床试验数据。FGF 19高表达的肝癌，大约占所有肝癌患者的30%。
截止到目前，批准用于晚期肝癌的靶向药，多吉美和瑞戈非尼，有效率都徘徊在15%以下。
本次入组了77名FGF 19高表达的其他治疗均失败的晚期肝癌患者，80%的患者已经接受过至少一种抗血管生成类的靶向药治疗（多吉美、瑞戈非尼、乐伐替尼等），23%的患者已经接受过PD-1抗体等免疫治疗，91%的患者已经接受过多种形式的全身治疗。
接受BLU-554治疗后，总体有效率是16%，其中包括一名患者肿瘤完全缓解，有49%的患者出现了不同程度的肿瘤缩小，疾病控制率为68%。
副作用方面：最常见的副作用是腹泻、恶心呕吐、肝酶升高、乏力等，绝大多数患者为1-2级的。最常见的较为严重的3-4级副作用主要是：贫血、腹泻以及肝酶（ALT或AST）升高。
目前，该公司正打算扩大规模、招募更多未经任何治疗的FGF 19 阳性的晚期肝癌入组，或将展现更高的有效率和更长的生存期。
参考文献：
[1]K. Hoeflich, M. Hagel, C. Miduturu, et al. First Selective Small Molecule Inhibitor of FGFR4 for the Treatment of Hepatocellular Carcinomas with an Activated FGFR4 Signaling Pathway.
[2]http://www.onclive.com/conference-coverage/ilca-2017/blu554-associated-with-improved-response-in-hcc
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