一个药治16种癌，你相信吗？
最近，顶级医学期刊《柳叶刀肿瘤学》上就出现了这样一项研究，217名患有不同癌症的患者在接受同一种抗癌药厄达替尼的治疗后，整体的客观缓解率和疾病控制率分别达到了30%和74%，16个不同癌种中都观察到了疾病的缓解[1]。
这16种癌症中不乏非小细胞肺癌、乳腺癌这样的常见癌症，以及胰腺癌、胆管癌这样的难治癌症。而且胰腺癌和胆管癌这两个“癌王”使用厄达替尼后的客观缓解率均超过了50%，疾病控制率更是都在90%以上。
精准医学给癌症的治疗带来了翻天覆地的变化，将以往按癌种治疗的模式更改为按靶点治疗。不论患者患有的是肝癌、肺癌还是其它什么癌，只要有特定的治疗靶点，相应的精准治疗药物就可能有效。
比如说FGFR抑制剂厄达替尼，目前已被批准用于FGFR突变的尿路上皮癌，但FGFR基因的突变并不仅存在于尿路上皮癌中，胆管癌、胰腺癌、肺癌、乳腺癌等许多其它的常见癌症或难治癌症中也都存在这一基因突变[2]。
像厄达替尼的同门师弟，同样靶向FGFR的佩米替尼、英菲格拉替尼就已经获批用于胆管癌的治疗。而作为大师兄的厄达替尼自然也不甘寂寞，开展了一项囊括32个癌种的研究，其中包括胆管癌、高级别胶质瘤、胰腺癌、乳腺癌、非鳞状NSCLC、鳞状NSCLC等。
研究共纳入了217名FGFR突变实体瘤患者，其中男性120人，女性97人。所有患者中位接受过2线先前治疗，只有10%的患者在参与试验前的最后一线治疗中获得缓解。
在厄达替尼治疗后，全部217名患者中有6人完全缓解，58人部分缓解，96人病情稳定，客观缓解率和疾病控制率分别为30%和74%，中位无进展生存期和中位总生存期分别为4.2个月和10.7个月。研究在16个不同的癌种中都观察到了疾病的缓解。
其中，缓解率最高的是唾液腺癌，参与研究的5名患者全部缓解，客观缓解率100%。之后是胰腺癌、胆管癌和子宫内膜癌，客观缓解率分别为56%、52%和50%，疾病控制率分别为94%、97%和75%。此外，厄达替尼在非鳞状NSCLC、头颈鳞癌和乳腺癌中也有着30%以上的客观缓解率。
安全性上，研究中有100名患者发生了3级或以上的治疗相关不良事件，最常见的是口腔炎、手足综合征和高磷血症，22人因不良反应停止治疗。另外，研究中还发生了31例中枢性浆液性视网膜病变，但大多较为轻微，仅有1例导致3级的视网膜水肿。
不过研究人员也强调，在研究中有70%的患者虽然具有FGFR基因的突变，但对治疗没有反应。或许将来还需要进一步了解FGFR突变在实体瘤中的作用，以及厄达替尼对不同FGFR突变的抑制活性。
[1]. Pant S, Schuler M, Iyer G, et al. Erdafitinib in patients with advanced solid tumours with FGFR alterations (RAGNAR): an international, single-arm, phase 2 study[J]. The Lancet Oncology, 2023, 24(8): 925-935.
[2]. Krook M A, Reeser J W, Ernst G, et al. Fibroblast growth factor receptors in cancer: genetic alterations, diagnostics, therapeutic targets and mechanisms of resistance[J]. British Journal of Cancer, 2021, 124(5): 880-892.
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