2019年4月，FDA加速批准FGFR抑制剂厄达替尼，用于局部晚期或转移性膀胱癌的二线治疗。厄达替尼也因此成为首个获批上市的FGFR抑制剂。
在不久前结束的ASCO年会上，厄达替尼又带来了一项新的研究进展——在接受过先前治疗，具有FGFR基因改变的178位多种晚期实体瘤患者中，获得了26.4%的客观缓解率，中位无进展生存期和中位总生存期分别达到了5.2个月和10.9个月[1]。
研究中，31位胆管癌患者有13人缓解，客观缓解率41.9%。13位“癌王”胰腺癌患者也有4人缓解，客观缓解率30.8%。
FGFR全称是成纤维细胞生长因子，是一个重要的肿瘤驱动突变外，还能促进肿瘤血管生成，帮助肿瘤对一些抗癌药产生耐药性[2]。在癌症中，FGFR基因的异常有很多种，包括扩增、突变、融合等，大约7.1%的癌症具有FGFR基因的异常[3]。
尤其是尿路上皮癌、乳腺癌、子宫内膜癌和胆管癌，FGFR的变异较为频繁。像本次研究的主角厄达替尼，就是首先被批准用于膀胱癌。而另一种FGFR抑制剂佩米替尼，则成为了首个获批用于胆管癌的靶向药。
今年4月，佩米替尼公布了其多癌种研究FIGHT-101的数据，在胆管癌、头颈癌、胰腺癌等多种癌症中都观察到了部分缓解（参考：喜大普奔! 实体瘤又迎抗癌新药! Pemigatinib带来优异疗效, 客观缓解率最高达25%）。厄达替尼自然也不甘落后，在ASCO年会上公布了自己的多癌种研究数据。
这一研究一共纳入了240名接受过先前治疗的FGFR基因变异的晚期实体瘤患者，其中178人被纳入本次分析。这些患者中位年龄56.5岁，中位接受过2轮先前的治疗，所患的癌症包括胆管癌、高级别胶质瘤、乳腺癌、胰腺癌等20多个癌种。
在厄达替尼的治疗下，共有47位患者获得缓解，客观缓解率26.4%，疾病控制率75.3%。在所有患者中，厄达替尼的治疗中位持续了7.1个月，中位无进展生存期5.2个月，中位总生存期10.9个月。而且，厄达替尼在FGFR突变患者和FGFR融合患者中的客观缓解率十分接近。
研究中共在14种癌症中观察到了肿瘤的缓解。其中，5位唾液腺癌患者、1位十二指肠癌患者和1位甲状腺癌患者全部缓解，客观缓解率达到了100%。在临床上极为棘手的胆管癌、胰腺癌和高级别胶质母细胞瘤上，厄达替尼也分别获得了41.9%、30.8%和20.7%的客观缓解率，以及90.3%、84.6%和65.6%的疾病控制率。
玛格丽特公主癌症中心Philippe Bedard对这一研究评论到：“我认为看到这类药物在不同的肿瘤类型和不同的FGFR改变中具有广泛的活性，这是令人兴奋的。它让FGFR抑制剂离成为一类新的泛癌种靶向药更近了一步。”
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