主动二次降价！AML靶向新药维奈克拉出“妙手”谋定新医保目录

全球创新药为谋求进入2023年中国医保目录准备的“大礼包”有多丰厚？中国唯一获批上市的急性髓系白血病（AML）靶向新药——B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂唯可来（维奈克拉片）近日做出了“示范”！

新浪医药记者在上海好信药房发现，维奈克拉100mg 14片装的主规格，已经从每盒4860元降至3835元，继去年降价18.3%后再次下降21%。这款里程碑式的药物主动二次降价，展现了药企2022年谋求进入新医保目录的“妙手”——先手入局，提高药物可及性，服务更多有需求患者的决心和诚意。

唯可来（维奈克拉片）作为中国AML靶向治疗时代的里程碑药物，主动二次降价，谋求进入新一轮医保目录的态度极为坚决。这一行动让各方颇感意外，但对于AML有所了解的人来说，这一行动势在必然。而药企主动降价，主要目的就是希望尽快进入医保目录，服务更多有需求的患者。

AML是一种侵袭性强、治疗难度高、死亡率高的血液肿瘤，占全部急性白血病的70%左右，位列中国十大恶性肿瘤之列。在过去的几十年里，由于缺乏有效治疗药物，一旦确诊AML，病人往往要面临“生死时速”的考验。资料显示，在创新药出现之前，AML患者5年生存率只有29%左右，而60岁以上的老年AML患者，5年生存率更是仅有5-15%。抗AML靶向药物唯可来的上市，为这些患者带来了长期生存的希望。

但创新药巨大的研发成本，也导致了高昂的药价，这让很多经济条件差的患者望而却步。唯可来在获批上市后连续两次主动降价，可谓是AML患者的“及时雨”。如果能更进一步被纳入医保目录，势必能给更多的AML患者活得更长、更好。

近年来，医保目录动态调整和药品集中采购所释放出的中国医药政策变化，也让医药企业，特别创新药企重新思考，如何改变市场策略，以更积极的态度参与医保目录工作建设的进程中，提高药物可及性。在老年化社会日趋严重，AML发病率逐年升高的背景下，以唯可来为代表的创新药给予的创新疗法，进入医保后，不仅能救助更多AML患者生命，也减少了其他医疗资源对医保基金的挤占。

虽然当前的医保目录中也有多款AML治疗药物，但基本都是化疗药或者干扰素类药物，尚无一款靶向药物被纳入医保目录用于治疗AML。这也是唯可来在登陆中国后，艾伯维就“一路奔跑”谋求进入医保目录的原因之一。

自上世纪70年代“7+3”化疗方案成为AML一线标准治疗方案后，此后近50年，AML没有突破性疗法。直到二代基因测序技术的出现，AML突变基因被不断发掘，其治疗方法也发生了翻天覆地的变化，各类靶向药物开始走向临床。

唯可来是一款口服BCL-2抑制剂，用于慢性淋巴细胞白血病、急性髓系白血病、多发性骨髓瘤和骨髓增生异常综合征等多个血液疾病的治疗，但在中国目前仅有急性髓系白血病一个适应症。根据公布的Viale-A全球三期临床研究结果显示，维奈克拉联合阿扎胞苷治疗AML较对照组总生存期提高了50%，复合完全缓解率达到66.4%。1b期研究的长期随访结果显示，获得完全缓解的患者中位总生存期可以达到40.3个月。

Viale-A这项三期临床研究结果被称为AML治疗领域的“里程碑事件”。维奈克拉可以令患者获得更高、更深的缓解，显著延长总生存期，良好的安全性也有助于提升患者用药依从性。在维奈克拉联合方案有望成为不适合接受强烈化疗AML患者一线标准治疗方案的同时，如果能够将这种救命、急需的药物纳入医保报销范围，定能提升老年AML患者的治疗可及性，减轻家庭与社会负担，让更多患者受益。