首个「泛癌种」抗癌靶向药拉罗替尼获批上市！中国首家NTRK门诊重磅上线，锁定抗癌先机！

这位开朗漂亮的女孩叫做小欣悦。就在本轮疫情来临前，小欣悦刚刚完成了一趟让她开心愉快的游玩旅程。

 

开朗活泼的笑容散发着阳光，任谁也想不到这位小姑娘刚刚在一场癌症的生死考验中创造了不小的奇迹，彻底战胜了来势汹汹的癌魔。在全新抗癌药物“拉罗替尼”的临床实验组中，大家都亲切称她为“小天使”。

这位“小天使”是国内最早一批存在NTRK基因融合突变，并接受拉罗替尼治疗的幸运儿之一。

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一次关键的基因测序

开启了她的“癌症逆袭之路”

2020年3月，小欣悦因发现腹部存在巨大肿物入院检查，被确诊为交界性梭形细胞肿瘤。初诊时小姑娘的情况并不乐观，体内的肿瘤达到了250pxx250px之巨（相当于近成年人两个拳头大小）！经历了几次化疗及一次椎管内病损切除手术后，病情并没有得到有效的控制。

几经波折，一次对小欣悦至关重要的检测彻底改变了她的命运：通过最新的二代基因测序（NGS）技术，小欣悦被发现存在TPM3-NTRK1基因融合，这次关键的基因检测开启了她的癌症“逆袭之路”。

多方联系后，小欣悦成了首都医科大学附属北京儿童医院拉罗替尼临床实验组中最小的患者之一。拉罗替尼的神奇疗效在她身上体现的淋漓尽致：仅仅用药一个月，巨大的肿瘤就缩小了超过一半！而用药两个月后，经评估肿瘤已经降期至可以进行手术的程度了。于是小欣悦再次接受了根治性的肿瘤切除术，告别了给她带来不小伤害的癌症病情。

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传奇药物拉罗替尼

以及背后关键的NTRK基因测序

小欣悦的康复让人欣喜，有时候一次关键的基因测序，一款抗癌新药就足以改变癌症患者的一生。在这位小姑娘身上是这样，对于NTRK融合突变的患者和革命性药物拉罗替尼来说更是这样。

就在4月13日，中国药品监督管理局官方网站正式公布，NTRK抑制剂拉罗替尼胶囊获批上市。这是一款「泛癌种」疗法，用于治疗携带神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）融合基因的实体瘤成人和儿童患者。

比起大名鼎鼎的EGFR等热门靶点，NTRK靶点可能大家相对没那么熟悉，但近几年来NTRK已经成为癌症治疗中最热门的靶点之一了。它多出现于成人和儿童实体瘤中，包括乳腺类似物分泌癌（MASC）、甲状腺癌、结肠癌、肺癌、胰腺癌、及各种肉瘤等^[1]。

随着拉罗替尼等靶向药物的登场，NTRK已被正式列入多种癌症的临床治疗指南。在全球顶尖NCCN（美国国立综合癌症网络）指南中^[2]，NTRK已成为非小细胞肺癌、乳腺癌、肝胆肿瘤、胃癌、肠癌、黑色素瘤等实体瘤推荐检测基因。 

而更值得一提的是：这是首个不针对特定癌种，只根据基因融合突变用药的广谱抗癌靶向药物。在临床数据中，它不限癌种，对儿童和成人肿瘤中都有明确疗效，同时也是第一款NTRK融合突变的靶向药物^[3]。 

根据拉罗替尼最新披露的临床数据，它针对泛癌种NTRK融合突变的肿瘤患者，客观缓解率高达79%^[3]！即便是在靶向药物中，这也是非常惊艳的疗效数据。

更重要的是，在所有治疗患者中，甚至存在部分晚期患者的病灶也到达到了完全缓解的程度。在肺癌等高发癌种的治疗上也显示出很好的疗效。

随着拉罗替尼的正式获批上市，接下来最重要的事项就是我们的癌症基因检测了。

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“对症下药”最关键

癌症基因检测“大有门道”

“精准治疗”是癌症治疗过程中我们需要遵循的最基本原则。

简单说来，其实就是我们常说的“对症下药”概念。就如同NTRK突变对应拉罗替尼的治疗一样，“基因突变-对应的靶向药物”是癌症患者们最重要的治疗“两步曲”，决定了患者们的抗癌效果，有时候甚至是生与死之间的巨大差别。

对应拉罗替尼的NTRK基因检测，其中也大有门道。NTRK基因靶向治疗疗效优异，可由于其本身就具备一定的特殊性，市面上各类五花八门的基因检测项目可能存在漏检的问题，出现假阴性结果（即基因检测结果为阴性，而患者实际存在该基因融合突变）。

对我们患者来说，这可是生死攸关的大事！但面对不同检测机构的种类繁多、天花乱坠的癌症基因检测套餐，患者们又应该怎么选？

我们有一句最简单的NTRK基因检测选择攻略：看基因检测试剂盒的获批情况。这是最容易分辨某个基因检测是否靠谱的最重要依据。

目前，所有针对NTRK基因融合突变的基因检测中，由至本医疗与拉罗替尼的研发厂商拜耳共同合作开发的「NTRK伴随诊断试剂盒（CDx）」，已经被国家药品监督管理局医疗器械技术评审中心授予通过《创新医疗器械特别审查》。

这是中国首个基于NGS技术、适用于拉罗替尼的伴随诊断试剂盒（CDx）。应该说，这是患者进行NTRK基因检测目前最为恰当的选择之一了。

根据至本医疗的数据显示，此次创新审批的NTRK基因检测试剂盒采用了行业领先的DNA+RNA NGS检测技术，可涵盖多个靶向用药提示变异，在DNA层面增加RNA检测，可以比仅DNA检测提升23%融合阳性率。且至本数据库中融合检出比例高于国际水平，如2018年ESMO大会上，至本发布的数据显示NTRK的融合的检出率比美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心的NTRK检出率高出三倍^[4]。

伴随着拉罗替尼在中国正式获批，拥有首个NTRK伴随诊断试剂盒的至本医疗NTRK门诊正式上线（www.ntrk-tumor.com），权威汇集国内外顶级医生资源，从疾病科普、病理检测、临床治疗、长程随访等多方位入手，为NTRK阳性肿瘤患者或有意向尝试NTRK靶向药物（拉罗替尼等）治疗的肿瘤患者提供全面、专业的资讯与诊疗服务。

正所谓“磨刀不误砍柴工”，对于癌症患者来说，最忌讳的就是确诊癌症后慌了手脚，盲目选择治疗方案。随着我们的抗癌水平不断提升，越来越多如同拉罗替尼这样的重磅药物正在不断登场，为患者们开辟新的“治愈”可能。

而抗癌“武器”有很多，如何运用才是关键。在这个时候，通过选择最科学的癌症检测手段，才能把癌细胞的“身份证”一点一点完善出来，这对癌症患者来说至关重要！

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参考文献：

[1]. CoccoE,Scaltriti M, Drilon A. NTRK fusion-positive cancers and TRKinhibitortherapy[J]. Nature reviews Clinical oncology, 2018, 15(12): 731-747.

[2]. https://www.bmchp.org/-/media/1aca189656a24978970b7fadd8e1147d.ashx

[3]. https://www.sciencedirect.com/science/article/abs/pii/S1470204519308563

[4]. Q.Ling,B. L., M.Yao. The landscape of NTRK fusions in Chinese solid tumor patients.Ann Oncol 29, VIII22-VIII23, doi:10.1093/annonc/mdy269 (2018).