卵巢癌新药获批，为何不是你？

昨日，美国食药监局（FDA）加速批准了晚期卵巢癌新药Rubraca(rucaparib)，治疗二线及以上化疗后进展的携带有害BRCA突变的卵巢癌患者。对比之前批准的唯一PARP抑制剂奥拉帕尼Olaparib，二者获批时的数据见下：

	客观缓解率	疾病缓解持续时间
Rubraca	54%	9.2个月
奥拉帕尼	34%	7.9个月

虽然Rubraca缓解率和缓解时间都有提升，但不算惊艳。因为Rubraca获得了FDA授予的“孤儿药”头衔，因此加速优先审批、突破性药物地位也不奇怪，而且可以获得额外红利如税务补贴，不知到老百姓手里价格是否有优惠？

PARP抑制剂与传统的化疗、靶向疗法以及火热的免疫疗法不同，PARP抑制剂阻断DNA修复，因为肿瘤细胞大量复制的前提是要保持DNA相对完整，但一旦DNA无法修复，肿瘤细胞可能因此死亡。

1震惊中外的黑马

除了已批准的奥拉帕尼，贝伐单抗 （罗氏制药）以及昨日刚获批的Rubraca，目前晚期卵巢癌正在进行临床试验的潜在药物并不少，如帕唑帕尼（葛兰素史克）、Trebanainb（安进）、雷莫芦单抗（礼来）、Saracatinib（阿斯利康）等，其中风头最劲的要数Tesaro公司的Niraparib。

 

在今年ESMO上，Niraparib带来了最新的研究结果：来自丹麦哥本大学医院的肿瘤科主任Mansoor Raza Mirza博士和团队进行了国际双盲III期研究，纳入了553例铂类敏感的复发性卵巢癌女性患者，在胚系BRCA突变人群中：

 

	中位无进展生存期
Niraparib	20个月
对照组	5.5个月

中位无进展生存期提高了14.5个月，将近4倍，不得不说是神一般地碾压！而且狠狠甩过同期临床试验的药品。并且更加精彩的是，对于没有BRCA突变的HRD阳性患者而言：

	中位无进展生存期
Niraparib	12.9个月
对照组	3.8个月

简直完美！还有还有，针对HRD阴性卵巢癌患者的III期临床试验中，Niraparib治疗组的PFS比对照组长3.1个月（6.9个月VS3.8个月），但有五分之一的HRD阴性患者接受治疗后的无进展生存期超过了18个月！

这些数据让Tesaro的CEO Lonnie Moulder自豪地表示，几乎大部分的卵巢癌患者都会从Niraparib治疗中受益。相比要求患者为BRCA突变阳性的奥拉帕尼和Rubraca，Niraparib所谓是万事俱备，只差上市了！

2卵巢癌患者BRCA突变率

根据Rubraca获批新闻，约有15%-20%的卵巢癌患者存在BRCA突变。那具体中国患者存在突变的比率是多少呢？

今年11月，由上海市抗癌协会妇科肿瘤专业委员会主办的“中国首个多中心卵巢癌患者BRCA突变研究数据”发布会上，复旦大学附属肿瘤医院妇瘤科主任吴小华教授指出：中国超过1/4的（28.45%）卵巢癌患者都存在BRCA突变，BRCA1突变率为20.82%，BRCA2突变率为7.63%，这改变了中国卵巢癌患者BRCA突变率较低的传统观念。

 

真心期待卵巢癌领域的黑马早日获批，让更多的患者受益。

文章数据参考：

1. FDA grants accelerated approval to new treatment for advanced ovarian cancer

2. Mirza MR, Monk BJ, Herrstedt J, et al. Niraparib Maintenance Therapy in Platinum-Sensitive, Recurrent Ovarian Cancer. N Engl J Med 2016

3. http://news.bioon.com/article/6690830.html