华西魔剪+PD-1：轰动全球的抗癌新技术开始了

2016年11月15日，全球顶尖的学术杂志《自然》发表了一则新闻：中国四川的华西医院，正式启动了一项利用基因编辑技术抗癌的临床试验，第一位肺癌患者在10月28日已经接受细胞回输。这将是全球范围内，基因编辑技术（CRISPR-Cas9）首次应用于人体。

 

这项研究的负责人卢铀表示：首位肺癌患者的治疗基本顺利，他还会接受第二次细胞回输，不过鉴于患者的隐私，我们不会公布细节。华西医院的这个临床试验预计会招募十位患者，主要目的是看这种技术对人体是否安全。患者会分别接受2-4次不等的细胞回输。

 

CRISPR-Cas9基因编辑新技术，是这几年医学界最热门的生物技术，能够精确地将基因组中特定的遗传物质“剪去”甚至“替换”，被称为“魔剪”；华西医院打算剪去的基因是PD-1，又是一个肿瘤领域近几年热得发烫的名词，PD-1抗体被一些媒体宣传为抗癌的“神药”，它确实让一些晚期肿瘤患者真正的获益。国内也有很多患者受益于PD-1抗体治疗，我们报道过很多次。

 

这个临床试验也引起了全球细胞治疗的领军人物Carl June的密切关注，他表示中国对这基因编辑技术的推动，将会导致中美两国的技术竞争，不过这是好事情，看看谁能笑道最后。据了解，Carl June将作为顾问参与一项在美国开展的利用CRISPR-Cas9编辑技术的临床试验，预计明年3月份开始。

 

顺便说一句，Carl June就是引领CAR-T细胞治疗技术的权威科学家。

 

“魔剪”+“神药”+“全球首次”，华西医院这是要逆天了么？

 

中国的肿瘤治疗技术这是要领导全世界了吗！！！

 

且慢，在跃跃欲试，想报名参加这个”创纪录“的临床实验之前，请您耐着性子，读读以下的科普。

 

什么是CRISPR-Cas9基因编辑技术？

 

细节很复杂，简单来说：这项技术可以允许我们在细胞里，快速高效地改造我们的基因。比如我们不想要某个基因A，我们就可以把它剪掉；如果基因A坏了，我们也可以尝试换成更好的基因B。CRISPR-Cas9就是这样一个工具，听起来非常酷炫吊炸天。

 

但是，人无完人，金无足赤。这把”魔剪“的成功率并不是100%，准确度也不是100%，甚至有的科学家认为不到一半。

 

在体外的细胞甚至动物实验中，基因A、B、C、D……X、Y、Z，颠来倒去，修剪和改造，似乎问题不大；但是，换成活生生的人，菠菜表示这个事情得问一下咚咚医生……

 

敲除PD-1，真的安全吗？

 

这个临床试验，是利用CRISPR-Cas9敲除肺癌患者外周血或者肿瘤组织中的特异T细胞中的PD-1，回输给患者。

 

PD-1这个蛋白，对于维持免疫系统的动态平衡非常重要，它可以阻止免疫系统攻击正常的细胞和组织。大家可能听说过一些自身免疫病，比如红斑狼疮、类风湿性关节炎、血管炎等，这些疾病就是免疫细胞不受控制的攻击自身组织造成的。

 

那么，敲除PD-1会不会引起肿瘤患者的T细胞攻击自身正常的组织和细胞，导致严重的副作用呢？

 

这个答案其实没有人知道，只能等临床数据。

 

今年7月28日，我们发表过一篇文章讨论利用CRISPR-Cas9基因编辑技术是否安全，详细的数据可以参考下面的文章，我们对这项临床试验的安全性和有效性表示担忧：华西“魔剪”：轰动全球的抗癌新技术真的可行吗？

 

这项临床试验，将患者的T细胞在体外培养，用“魔剪”剪去PD-1，然后回输给患者，本质上属于免疫细胞治疗。截止到目前，全世界还没有一项临床数据证实免疫细胞治疗可以对付肺癌；根据科学伦理和法律规定，试验性质的新药、新技术，应当免费。

 

感兴趣的患者咚咚粉丝，如果报名参加华西医院这项临床实验，以上几点供参考，请您三思而后行。

 

参考文献：

http://www.nature.com/news/crispr-gene-editing-tested-in-a-person-for-the-first-time-1.20988