作为肿瘤治疗领域最大的突破，PD-1/PD-L1抗体已经给无数癌症患者带来了福音。它最吸引人的地方在于：一旦起效，就有机会长期生存，部分患者可以活过5-10年，看到了“治愈”的希望。
但有一个很现实的问题：PD-1/PD-L1抗体单用，对大部分癌种的有效率只有20%左右，包括常见的肝癌、肺癌和胃癌，略低。
不过，凡事总有例外。
比如，针对经典霍奇金和NK/T淋巴瘤，PD-1/PD-L1抑制剂的有效率很高，甚至高达70%-100%，具体参考：有效率接近100%，PD-1全面“攻克”血液肿瘤，临床招募开始了！
今天，我们来看另外一个对PD-1/PD-L1抑制剂极为敏感的癌症类型——腺泡状软组织肉瘤，疾病控制率高达100%。
腺泡状软组织肉瘤，英文名是Alveolar Soft Part Sarcoma，简称ASPS，多发于青春期女性，主要治疗手段是手术切除，目前其他抗血管生成药比如舒尼替尼/索拉非尼/仑伐替尼等也显示出了一定的疗效。但是，抗血管药物的安全性存在顾虑且一旦耐药，后面几乎无药可用。
庆幸的是，PD-1/PD-L1抑制剂给ASPS患者带来新的希望。我们总结一下国内外关于PD-1/PD-L1抑制剂对于ASPS的临床数据，供大家参考。
国外数据：10位患者，5位有效，控制率100%
2017年7月，在《Journal for Immuno Therapy of Cancer》杂志上[1]，来自美国MD-安德森的研究人员公布50位晚期肉瘤使用PD-1/PD-L1/CTLA-4抗体药物治疗的临床数据，包括4位ASPS患者，2位肿瘤明显缩小，2位稳定不进展，疾病控制率100%。其中，1位患者使用了包括舒尼替尼/培唑帕尼/卡博替尼/凡德他尼+依维莫司的治疗，最后再使用免疫治疗，肿瘤持续缩小了12个月。
在这50位患者中，只有这2位ASPS患者取得了客观缓解的效果。这位研究人员认为：这4位ASPS患者都取得了临床获益，PD-1/PD-L1抑制剂对ASPS的效果值得进一步研究。
2017年6月，在全球最权威的美国临床肿瘤学会年会上，有两项关于ASPS患者使用PD-1抑制剂治疗的临床数据：一项来自澳大利亚，2位ASPS患者，经过治疗，1位肿瘤明显缩小，另外1位稳定不进展；另外一项来自加拿大，4位ASPS患者，经过治疗，1位肿瘤完全消失，2位明显缩小，1位稳定不进展。
所以，在国外的报道的这10位ASPS患者中：一位肿瘤完全消失，4位肿瘤达到客观缓解，5位稳定不进展，有效率高达50%，疾病控制率100%，数据是相当的不错。
国内数据：12位患者，有效率25%
在2018年的美国临床肿瘤学会年会上，国产PD-1抑制剂JS001也公布了一组针对国内ASPS患者的临床数据。据了解，君实是在看到一位ASPS患者使用PD-1抑制剂治疗后，疗效非常显著，才决定开展这个临床研究。
临床设计：招募12位晚期ASPS患者，使用3mg/kg或者12mg/kg剂量，2周一次。
临床数据：经过治疗后，一位患者肿瘤消失，2位患者肿瘤达到客观缓解，总的有效率25%。分别有6位和4位患者在用药6个月和12个月的时候依然保持肿瘤稳定不进展，预计中位无进展生存期高达12.4个月，总体还是很不错的。
副作用：常见的副作用都是1-2级，比较轻微，各有一例1级免疫性肺炎和肝炎。
所以，综合国外和国内的临床研究数据，PD-1/PD-L1抗体对腺泡状软组织肉瘤是非常有希望的一个药物，只不过病例太少，后续还需更多临床试验进展验证和摸索。
福利来了
目前，国内已经有PD-1/PD-L1抗体针对腺泡状软组织肉瘤的临床试验，如您是ASPS患者，并想了解临床试验详细的信息，请下载我们的APP“咚咚肿瘤科”，在APP首页联系我们的临床招募专员：咚咚助手小青，具体事宜可向招募助手进行咨询。
参考文献：
[1] Groisberg, R., et al., Characteristics and outcomes of patients with advanced sarcoma enrolled in early phase immunotherapy trials. J Immunother Cancer, 2017. 5(1): p. 100.
[2] https://meetinglibrary.asco.org/record/145102/abstract
[3] https://meetinglibrary.asco.org/record/150962/abstract
[4] http://abstracts.asco.org/214/AbstView_214_225515.html
本文仅供医学药学专业人士阅读
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