KN035，这是一个抗肿瘤药物的代号。在肿瘤治疗领域里，这样的代号通常意味着一款处在临床试验期间，尚未获得上市许可的临床新药。
每年，这样只有代号的药物就有成百上千个，其中大部分都会倒在上市前的临床试验中，只有少部分药物具备确切疗效，通过临床并获批上市，大家就可以在医院买到。
KN035就是这些新药中的一员。2016年，KN035就开始进行安全性试验；通过安全性检测之后，2017年，KN035正式进入临床阶段，针对晚期实体瘤的临床试验在中美日三国同步开展。
可就是这个连正式名字都没有的国产抗癌药，使用了全球顶尖的抗癌技术——单域抗体技术，组织渗透力更强，稳定性更好，有效剂量更低；同时，作为国内第一个获得临床审批的PD-L1抗体，KN035积极针对“中国特色”的肝癌，开展临床试验，这意味着：
我国的肝癌患者又可以有机会通过临床试验，用上全球顶尖的抗癌药了！
大国重器，国产抗癌新药研发的新高度
作为一位癌症医疗领域的工作者，同时也是一路陪伴各位咚友共同努力的抗癌伙伴，咚咚介绍过不少的“抗癌神药”，不过，绝大部分都是国外的。
其实，我们也一直在寻找出国产抗癌药的翘楚，寻找到那个让我们自豪的Made in China！比如，我们有疗效惊艳全球的CAR-T细胞治疗技术，有疗效堪比进口药的肺癌靶向药……
同样，KN035也是一款由我国自主研发的，全新的免疫治疗药物：PD-L1抑制剂。
关于免疫治疗及PD-1/PD-L1抑制剂，咚咚肿瘤科在之前的科普文章中已经有过多次详细介绍。从2014年开始，以PD-1/PD-L1抑制剂为代表的肿瘤免疫治疗席卷全球，它彻底打破了传统的癌症治疗方式，还带来了横跨多个癌种的突破性进展，部分晚期患者实现了长期生存，甚至达到了临床治愈的目标。
作为免疫治疗的重要部分，KN035是全球首个PD-L1单域抗体。以往的PD-1/PD-L1抗体需要在冰箱中低温保存，并在使用时保证30分钟以上的静脉注射。而KN035只需在常温中保存，且使用时只需皮下注射。成功上市后，在门诊或患者自行均可注射。
当然，便于保存和使用仅仅是KN035技术革新的表象，先进的技术让KN035拥有更多优势：
- 更小的分子量，KN035在进攻肿瘤组织和肿瘤微环境时拥有更快的速度，且滞留时间更久，发挥作用的时间更长；
- 更低的使用剂量，与传统PD-L1抑制剂相比，KN035的有效治疗剂量更低，因此使用的患者可能出现的副作用更低。
想象一下：可以由患者自行携带并注射的“抗癌神药”，让我们距“癌症只是慢性病”这个目标跨进了一大步。
3个月前，PD-1抑制剂Opdivo的上市申请获得了CFDA的受理，我们曾撰文表示：中国的肿瘤治疗水平终于迎头赶上了世界先进水平，为了这一刻，我国的临床医生及患者们已经等了3年零4个月。
而KN035和国内其它PD-1/PD-L1抑制剂的出现，代表了中国的癌症治疗水平在这一刻跨越了近一个世纪的时光，走到了世界顶尖水平的前列。
临床试验，我国肝癌患者可首先使用的顶尖抗癌药物
作为我国近期最重要的抗癌新药之一，KN035已经获得了美国食品药品监督管理局（FDA）和日本的PMDA批准在美国和日本开展临床试验，意味着它可以在中美日三国同步开展临床试验！
在中国，KN035优先选择了肝癌患者作为临床试验对象。肝癌对中国而言，具有特殊的治疗意义。
我国是肝癌大国，由于我国特殊的饮食习惯及对乙肝病毒防治措施的缺失，肝癌披上了一层“中国特色”的外衣：目前，我国每年新发肝癌患者约为45.7万人，全世界一半的肝癌患者都在中国。针对60岁之前的男性，肝癌是发病率和死亡率最高的肿瘤，没有之一。
对于晚期肝癌患者来说，主要的治疗手段是介入、射频等局部治疗方式和系统性化疗、靶向治疗等全身治疗方式。靶向治疗是肝癌最主要的治疗方式，目前CFDA批准的肝癌靶向药只有索拉非尼（多吉美）。
索拉非尼属于血管生成抑制剂，对控制病情发展具有一定效果，但在缩小肿瘤方面表现不佳：三期临床中，索拉非尼针对肝癌的客观缓解率（ORR）仅为2%（安慰剂组为1%），中位生存期10.7个月（安慰剂组为7.9个月）。
对国内的肝癌患者而言，一旦索拉菲尼无效或耐药，就面临着“无药可用”的窘境。
KN035在中国开展针对肝癌患者的临床试验，也就意味着我国的肝癌患者终于有机会通过临床试验，用上全球最顶尖的抗癌药了！
KN035对不同肿瘤的疗效到底如何呢？由于处在早期临床试验阶段，我们并没有准确答案。不过，通过跋山涉水，我们在一次会议上找到了KN035在剂量爬坡阶段的临床试验数据：15位患者参与临床试验，包括肺癌、肾癌、肝癌和膀胱癌等，3位患者肿瘤缩小至少30%（PR水平），5位患者肿瘤稳定不进展（SD水平），总的疾病控制率53.3%，这跟国外的PD-1/PD-L1抗体的临床试验数据差不多。
具体到肝癌来说，我们只能从PD-1抑制剂与PD-L1抑制剂的原理进行推断，它的疗效或可参考PD-1抑制剂Opdivo的临床结果：
2017年9月，基于一个214人参加的二期临床试验-Checkmate-040，美国FDA批准了PD-1抗体Opdivo用于多吉美耐药的晚期肝癌患者：有效率20%，疾病控制率64%，九个月生存率74%。具体临床数据如下，详细数据和副作用请参考：权威发布：PD-1抑制剂对肝癌疗效显著，控制率64%
肝癌患者如何加入KN035临床试验
对于“临床试验”这几个字眼，与我们共同抗癌的咚友应该并不陌生。在咚咚肿瘤科开辟的咚咚临床招募平台里，数百位咚友成功入组了临床试验，用上了临床新药。
事实上，临床实验并不适用于所有癌友，我们不推荐具有明确治疗方案的患者选择参与临床。但国内外几乎所有的专家，对于参与临床可能显著获益的患者及没有标准治疗方案的患者，都会积极推荐参与临床实验。特别是在抗肿瘤新药不断更新的今天，很多临床实验几乎等同于用上最新药物的机会，成为了癌友们的打败病魔的制胜绝招。
对于国内的初治的肝胆肿瘤患者（包括肝细胞癌、肝内胆管癌、肝外胆管癌、胆囊癌）而言，如果您对KN035这个新药感兴趣，可以在咚咚肿瘤科APP按照图片方式联系咚咚助手小红。
重点提醒：
- 目前，KN035正在开展一期临床，也就意味着所有参与临床试验的患者都将成为KN035的使用者，不必担心存在安慰剂的风险。
- 在申请加入临床试验的过程中，我们将确保您的病例信息不会被用于临床招募以外的地方，也不会因临床招募而向您收取任何费用。
最后，期待更多的Made in China，给国内的肿瘤患者带来福音！
本文仅供医学药学专业人士阅读
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