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全球首个免疫细胞治疗即将上市?

|2017年06月30日| 浏览:7972

就在刚刚落幕的瑞士卢加诺国际恶性淋巴瘤会议上,CAR-T疗法绝对是大赢家,多个知名公司如诺华、凯特、Juno等,都展现了旗下CAR-T产品抗淋巴瘤的治疗结果,再次引起热议。

现如今的CAR-T,治疗血液肿瘤,可谓是天之骄子,集万千宠爱于一身。在这里,咚咚肿瘤科,先给大家介绍下CAR-T本身(推荐复习咚咚肿瘤科之前已经发表过的重磅科普文章:惊世突破 or 谋财害命:详解肿瘤免疫细胞治疗(必读!))。

CAR-T ,嵌合抗原受体T细胞,通过改造T细胞来赋予其非HLA依赖的方式识别肿瘤抗原,从而比天然T细胞受体TCR能识别更多的目标。就是俗称的开挂了,活脱脱肿瘤界的太平洋警察。CAR-T的设计包括肿瘤相关抗原结合区、胞外铰链区、跨膜区和胞内信号区。下面图形象解释了CAR-T家族发家致富史:

CAR-T疗法又是怎样应用于临床呢?一般简要来说分为以下几大步骤:

①分离:分离肿瘤患者身上的免疫T细胞;②修饰:用基因工程技术修饰T细胞;

③扩张:体外培养方式扩增CAR-T细胞;

④回输:预先清除患者体内已有免疫细胞,再把扩增好的CAR-T回输病人体内;

⑤观察:接下来就是观察啦~

下面让我们铛铛铛,呈上今天的重头戏!这张图可是咚咚肿瘤科,花了不少功夫整理的呢(截取实验的主要结果)~为了方便起见,部分名词用英文代替,对应中文解释如下:

DLBCL:弥漫大B细胞淋巴瘤PMBCL:原发纵膈B细胞淋巴瘤

TFL:转化的滤泡淋巴瘤

ASCT:自体干细胞移植

DL1S:单份1剂量水平

DL1D:双份1剂量水平

DL2S:单份2剂量水平

ORR:客观缓解率

CR:完全缓解

PR:部分缓解

OS:总生存期

CRS:细胞因子释放综合症

B-ALL:急性B淋巴细胞白血病

CLL:慢性淋巴细胞白血病

NHL:非霍奇金淋巴瘤


可以看出,三家公司关于CAR-T产品研究都取得很喜人的成绩。今年7月12日,美国FDA还将审核CTL-019治疗儿童和成人复发和难治B细胞急性淋巴细胞白血病;如果一切顺利,这将是有史以来,第一个获得权威机构正式批准上市的免疫细胞疗法。
究竟哪一家公司的产品会率先通过审核,获得治疗复发、难治非霍奇金淋巴瘤的资格,让我们拭目以待。

参考文献:
[1]http://www.onclive.com/conference-coverage/icml-2017/tisagenlecleucelt-highly-active-with-durable-responses-in-dlbcl
[2]http://www.onclive.com/conference-coverage/icml-2017/axicabtagene-ciloleucel-nhl-data-presented-as-fda-weighs-approval?p=1
[3]http://www.onclive.com/conference-coverage/icml-2017/jcar017-impresses-in-updated-dlbcl-data

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