软组织肉瘤，是一种发病率相对较低的癌症，常常得不到重视，目前也缺乏充足的行之有效的治疗手段。以手术为主、放化疗及靶向治疗为辅的综合治疗，是目前软组织肉瘤，总的治疗原则。
然而，软组织肉瘤发病的部位几乎从头到脚，病理学分类又非常复杂，这诸多难点困扰着整个领域的进步和突破。
当然，办法总比困难多，今天给大家总结一下今年美国临床肿瘤学大会（ASCO）发布的关于软组织肉瘤的最新进展。
一
或许，值得期待
CMB305是一个“怪胎”，由一个表达NY-ESO-1的树突细胞+一个融合了NY-ESO-1和TLR4激动剂的融合蛋白组成。
入组了25例软组织肉瘤患者，15例滑膜肉瘤、8例粘液/小圆细胞脂肪肉瘤、2例其他肉瘤。23例病人可以评估疗效，64%的病人产生了针对NY-ESO-1的特异性T细胞，72%的患者产生了针对NY-ESO-1的抗体。
滑膜肉瘤，53%的病人疾病稳定；脂肪肉瘤中，75%的病人疾病稳定；1年生存率分别为86%和100%。
副作用：除了1例病人出现了3级的疼痛，其余病人都是轻微的1-2级的副作用。
二
这几种肉瘤，或许比较敏感
入组了86例病人，80例可评估，平均随访了14.5个月，总体的有效率是18%，12周的无疾病进展生存率是55%。其中比较敏感的肉瘤是：未分化多形性肉瘤（有效率40%）、去分化脂肪肉瘤（有效率20%）、滑膜肉瘤（有效率10%）。
在另外一个回顾性研究中，4例腺泡软组织肉瘤患者，1例完全缓解，2例部分缓解，1例疾病稳定。
此外，联合PD-1抗体和CTLA-4抗体，两种免疫治疗，似乎可以提高有效率。
总体而言，基于目前的数据，以下三种肉瘤或许是对免疫治疗相对比较敏感的肉瘤：未分化多形性肉瘤、去分化脂肪肉瘤以及腺泡软组织肉瘤。
三
有效率21%，疾病控制率89%
入组48名患者，一半患者接受西地尼布治疗，一半患者接受安慰剂治疗。
44名患者疗效可评估，西地尼布组的有效率是21%，安慰剂组的有效率是0%；半年的时候评估，疾病控制率，西地尼布组是89%，安慰剂组是75%（对的，腺泡软组织肉瘤这个病，进展缓慢，即使不吃药，光用安慰剂，或者去接受什么神奇的中药帖，也有75%的病人，短期内疾病是不会进展的）。
中位无疾病进展生时间，西地尼布组10.8个月，安慰剂组3.7个月；1年的生存率，西地尼布组96%，安慰剂组64.3%。
四
Tazemetostat，是一个特异性的E2H2抑制剂，入组了33例滑膜肉瘤患者，基本都是2种治疗方式失败的晚期患者。
疾病控制率为33%，其中15%的病人疾病稳定时间超过了4个月。
副作用：主要是轻微的、1-2级的咳嗽、呼吸困难和乏力。
五
平滑肌肉瘤和脂肪肉瘤，疗效更好
白蛋白阿霉素是一种新型的化疗药，在之前不加区分肉瘤病理亚型的三期临床试验中，发现疗效和普通的化疗药类似，公司股价大跌。
这一次，该公司痛定思痛，专门挑选了一些特殊的肉瘤来在做一遍：横纹肌肉瘤患者占42.5%、脂肪肉瘤占15%、滑膜肉瘤占9%，还有33.5%是其他肉瘤。
结果显示：在平滑肌肉瘤和脂肪肉瘤中，白蛋白阿霉素有生存优势，常规化疗的无疾病进展生存期是2.96个月，白蛋白阿霉素的无疾病进展生存期是5.32个月，死亡风险降低38%。
疾病控制率方面，常规化疗是23%，白蛋白阿霉素是37.5%。
下周的正式大会上，会公布最终的总生存时间以及客观有效率数据，让我们拭目以待！
参考文献：
[1]http://abstract.asco.org/199/AbstView_199_191129.html
[2]http://abstract.asco.org/199/AbstView_199_186898.html
[3]http://abstract.asco.org/199/AbstView_199_192958.html
[4]http://abstract.asco.org/199/AbstView_199_184079.html
[5]http://abstract.asco.org/199/AbstView_199_191699.html
[6]http://abstract.asco.org/199/AbstView_199_184854.html
[7]http://abstract.asco.org/199/AbstView_199_184594.html
[8]http://abstract.asco.org/199/AbstView_199_187052.html
[9]http://abstract.asco.org/199/AbstView_199_181929.html
本文仅供医学药学专业人士阅读
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