预防肿瘤治疗副作用，这个药物有能力，期待上市！

一直以来，肿瘤治疗的副作用都让每位患者苦不堪言。目前关于肿瘤治疗副作用的处理，大都是在出现症状之后进行治疗，这真的是让人痛苦啊！如果能够通过药物实现对副作用的有效预防，那该多好。

 

近日，好消息来了，一种能够预防放疗导致的严重口腔黏膜炎的药物——GC4419，已经完成了1期和2期的临床试验，它被美国FDA认定为“突破性疗法”^[1]。

 

 

进行“突破性疗法”的认定，主要目的是对于治疗严重或威胁生命的疾病的新药，加速其开发及审查。

 

处于研发阶段的“新药”如若获得美国FDA“突破性疗法”的认定，往往预示着该药物有较高的上市可能性以及各种利好政策的接踵而至。

 

GC4419的疗效如何

根据GC4419的2b期临床试验结果显示：

 

○  GC4419将严重口腔黏膜炎的持续时间从19天大幅降至1.5天（92%）；

○  完成放疗的严重口腔黏膜炎发病率减少了34%；

○  患者口腔黏膜炎的严重程度降低了47%；

○  药物的安全性也在试验中得到了显示。

 

这是一项纳入了223名头颈癌患者的双盲、随机、安慰剂对照的临床试验。

 

 

放疗会造成超氧自由基水平升高，这会导致包括口腔黏膜炎在内的大多数副作用的发生。“药物GC4419可以将超氧化物转化为分子氧和过氧化氢，过氧化氢对肿瘤细胞来说是‘毒药’，对正常细胞却没有伤害。” 研究人员Dr. Riley指出。

 

口腔黏膜炎对患者有多大的影响？

在所有实体瘤患者中，约70%的患者会接受放射治疗；在美国，每年约有50,000人患有头部，颈部，鼻腔和口腔癌，这其中大多数患者都会接受放射治疗，而其中70-80％会发生严重的口腔粘膜炎。

 

 

患有口腔粘膜炎的患者会经历严重的疼痛、炎症、溃疡和出血。接受放化疗的大多数患者会发展为严重的口腔黏膜炎。在最严重的情况下，患者不能吞咽或食用液体或固体食物，往往需要使用食管和麻醉镇痛药，这样患者也更容易受到感染。

 

如果能够对口腔黏膜炎进行预防，这将大大提高患者的生活质量，减少治疗中副作用带来的痛苦。

 

研究人员将计划在2018年晚些时候进行GC4419的三期临床试验，未来，希望这个药物真的能够为患者带来更多的益处。

 

一起期待吧！

 

参考文献

[1]http://www.galeratx.com/galera-therapeutics-presents-structure-synthesis-gc4419-american-chemical-society-annual-meeting