近日，百济神州发布2021年业绩快报：营业总收入75.9亿元，净利润亏损97.5亿元。
据数据统计，百济神州近4年连续亏损，金额总计330亿元。
今日（3月2日），百济神州A股收盘价格为125.95元，这一价格，较公司192.6元的发行价，已下跌35%（近四成）。
百济神州还香吗？
癌症治疗王者？
百济神州，自创立之初，就主要定位在癌症生物学。
与其他管线多样化的公司不一样，百济神州的研发管线主要聚焦在癌症治疗。
基于癌症机理，百济神州瞄准分子靶向药物，免疫肿瘤学疗法和联合疗法，探寻多样化的癌症治疗方案。
目前，百济神州拥有11款已上市肿瘤药在中国的市场化权利，1款已上市肿瘤药在美国的市场化权利。
其中3款自主研发的产品，包括泽布替尼（BTK抑制剂）、替雷利珠单抗（PD-1单抗）和帕米帕利（PARP1和PARP2 小分子抑制剂）。
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百悦泽（泽布替尼胶囊）是第一个获美国FDA批准和第一个获得突破性疗法认定的中国自主研发的抗癌药，由此奠定了百济神州在中国抗癌药领域领军者的地位。目前已在美国、中国、欧盟、英国、巴西、加拿大、智利、以色列、阿联酋、新加坡、澳大利亚和俄罗斯获批。
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百泽安（替雷利珠单抗注射液）与诺华的合作，为迄今为止中国药物授权交易首付款和交易总金额最高的合作，已于中国获批用于五项适应症。
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百汇泽（帕米帕利胶囊）则是中国首款获批用于治疗涵盖铂敏感及铂耐药伴有胚系BRCA突变的复发卵巢癌患者的聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂。
此外，百济神州还拥有8款授权合作的商业化产品组合：
包括来自百时美施贵宝的瑞复美（来那度胺胶囊）、维达莎（注射用阿扎胞苷）、由安进授权在中国大陆销售安加维（地舒单抗注射液）、倍利妥（BLINCYTO，注射用贝林妥欧单抗）、凯洛斯（KYPROLIS，卡非佐米注射液）、来自EUSA的凯泽百（QARZIBA，达妥昔单抗β注射液）、萨温珂（SYLVANT，注射用司妥昔单抗）、以及与百奥泰合作产品普贝希（贝伐珠单抗生物类似药）。
表1 百济神州已上市肿瘤药物管线情况
丰富的“弹药”储备
目前，百济神州有28款处于临床研究阶段的管线产品，超过50项临床前研究项目，产品研发管线涵盖了小分子药、单抗、双抗、ADC等多种类型。
其中，与合作伙伴共同开发的超过20款管线产品，多款产品处在全球竞争格局第一梯队的前列。
在28款处于临床研究阶段的管线产品中，有9款是自主研发管线，19款是通过引进、授权或合作开发等方式建立的。
进一步分析，处于III期的有4款，分别为Ociperlimab（TIGIT抗体）、Sotorasib（KRAS G12C抑制剂）、Sitravatinib（受体酪氨酸激酶抑制剂）和Zanidatamab（HER2双特异性抗体）。
处于II期的有7款，还有17款处于I期临床研究阶段。
BGB-11417（Bcl-2小分子抑制剂），BGB-10188（PI3Kδ抑制剂），BGB-A445（OX40抗体），BGB-15025（HPK-1抑制剂）和BGB-A425（TIM3抗体）等多款具有差异化产品正在陆续进入关键性临床阶段。
特别是，BGB-23339和ABI-H3733这两款特殊的管线产品，分别针对炎症和免疫，以及慢性乙型肝炎病毒。
适应症领域逐渐扩展到癌症治疗之外。
通过持续构造“同类首创”、“同类最优”的竞争优势，百济神州打造了具有前瞻性、差异化的研发战略和丰富管线储备，覆盖适应症也正在从癌症向炎症/免疫学等更广泛的领域拓展，显示出后劲十足的研发竞争力。
烧钱一哥
据2021年公司研发日数据，百济神州打造了一支超2200人的临床研发团队，建立中国、美国、欧洲等全球多个主要国家建立国际研发中心。
在超过45个国家和地区执行超过100项计划中或正在进行的临床试验，包括38项3期或潜在注册可用的临床试验，总入组患者及健康受试者超过14500人，其中海外入组接近半数。
多款全球化开发的管线产品，也就理所当然“烧出”了研发费用投入“一哥”的地位。
此外，根据百济神州的公开信息，百济神州在出海的路上有望“春暖花开”：
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百悦泽®在美国、欧洲用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）的新适应症上市申请
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百泽安®在美国针对二线鳞状食管癌（ESCC）的新药上市申请
均有望在2022年获批，成为中国出海军团中亮眼的仔。
表2 百济神州处于临床研究阶段的肿瘤药物管线情况
小 结
研发是科学，也是艺术。
一出生就自带“贵族”光环的百济神州，研发之初就定位全球化，研发领域聚焦在癌症。
从License in到自主研发，再到License out，百济神州创造了众多让人羡慕的BD业绩。
借助资本市场的东风，百济神州使出了“同类首创”、“同类最优”的竞争态势，也烧出了研发投入一哥的超然地位。
未来，百济神州是否可能在国内第一梯队冲击全球big pharm？我们拭目以待。
本文仅供医学药学专业人士阅读
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