【药咖君】27个新药获批临床，“first-in-class”新药仍以引进为主，百济神州、科伦、再鼎…

药智数据显示，本期（7月2日至7月9日）有27个新药获批临床（40个受理号）；另有39个品种（60个受理号）临床申请获CDE承办受理，更多动态如下：

 本期，27个新药（40个受理号）获得临床试验默示许可，包括18个国产1类新药。获批临床的创新药包括NMDA拮抗剂、JAK抑制剂、Bcl-2抑制剂、GAS6/AXL抑制剂、TIGIT单抗、IL-1β单抗等，适应症涵盖肺动脉高压、肺纤维化、甲亢、血栓、关节炎、血液肿瘤、实体瘤等。

该药是由阿斯利康和迪哲（江苏）医药有限公司（阿斯利康和中国国投创新联合投资创立的公司）联合开发的一种JAK1激酶抑制剂。2019年3月，AZD4205胶囊在国内获批临床，拟用于治疗自身免疫性疾病（包括溃疡性结肠炎和克罗恩病在内的炎症性肠病等）。2019年8月该药的临床试验申请再次得到受理，拟用于治疗外周T细胞淋巴瘤。本次获批临床适应症为复发或难治性成人皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）。

该药是百济神州自主研发的1类新药，是一款高选择性、潜在“best-in-class”的Bcl-2抑制剂，已在血液肿瘤模型中展示出了抗肿瘤活性，并具有一定潜在优势。2020年9 月，BGB-11417 薄膜包衣片首次在国内提交临床申请并获 CDE 受理，拟用于治疗成熟B细胞恶性肿瘤。本次获批髓系恶性肿瘤新适应症。

该药是喜鹊医药自主创新研究开发的一款NMDA抑制剂，本次获批适应症为肺动脉高压。临床前肺动脉高压动物模型研究证明MN-08不但疗药明确，而且优于临床使用的药物西地那非。前期研究还发现，由于在肺部靶向释放一氧化氮，避免了吸入性一氧化氮和PDE5抑制药物如西地那非等引起的低血压副作用，MN-08不降低外周血压。

该药是南京正大天晴在2021年首个申报的1类新药，拟用于局部晚期或转移性实体瘤患者的治疗。具体靶点未披露。

源自十字花科蔬菜的JC-5411（苯乙基异硫氰酸酯液体硬胶囊）由杰西医药自主开发，拟用于晚期前列腺癌。据悉，JC-5411直接抑制雄激素受体AR，通过：1）直接抑制；2）抑制AR上游基因转录因子Sp1和Foxo3a的活性；3）抑制AR下游因子前列腺特异抗原PSA的表达三个方面减轻机体症状。

该药是上海元熙医药科技开发的一款靶向硫氧还原蛋白酶（TR）的小分子药物，拟用于肝纤维化的治疗。卟硒啉片是全球首个获批临床的首创新药，已完成的系列研究表明，其对于器官纤维化疾病全通路均表现出控制效果；通过抑制炎症信号和关键ECM合成通路，卟硒啉可以缓解器官纤维化表现及后续疾病进展。

该药是微芯生物自主设计和研发的具有全球专利保护的新化学结构体，属于多靶点多通路选择性激酶抑制剂。属于小分子抗肿瘤原创新药，可选择性抑制 Aurora B 、 CSF1R 和 VEGFR/PDGFR/c-Kit 等多个激酶靶点。本次获批适应症为西奥罗尼胶囊单药或联合方案在蒽环类和紫杉类治疗失败的晚期三阴性乳腺癌患者。目前，西奥罗尼正在开展单药治疗小细胞肺癌和联合紫杉醇治疗卵巢癌的三期临床试验以及治疗肝癌、淋巴瘤、其他神经内分泌肿瘤等多个适应症的不同阶段研究。

该药是麦科奥特自主研发的创新性双功能肽，本次获批用于正接受维持性血液透析的慢性肾脏病患者继发性甲状旁腺功能亢进的治疗。麦科奥特开发的MT1013为双靶点功能肽，临床前研究表明该分子具有极高的安全性和有效性，与上市药物相比，不仅达到同样的降PTH效果，同时还可以显著降低低钙血症风险。

该药是思路迪医药从Aravive公司引进的一款“first-in-class”GAS6/AXL抑制剂，此项合作签约款、以及开发和商业里程碑付款高达2.19亿美元。临床前研究已证实，3D229可以通过结合GAS6来中和其活性，从而对GAS6-AXL信号传导通路进行选择性抑制。本次在中国获批的是一项随机、双盲、对照、适应性3期临床研究，旨在评估3D229联合紫杉醇治疗铂类耐药性复发性卵巢癌的有效性与安全性，该研究将作为3D229国际多中心3期临床试验的一部分。

该药是百奥泰旗下的1类治疗用生物制品，靶点为TIGIT，拟开发适应证为晚期恶性实体瘤。据悉，全球范围内，已有多个TIGIT单抗药物在开展临床试验，其中罗氏Tiragolumab进展最快，已处于与PD-L1抑制剂泰圣奇（阿特珠单抗）联用治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的III期临床阶段。其他国内正在开发的TIGIT靶向药物还有百济神州BGB-A1217、信达生物IBI939、复宏汉霖HLX53、君实生物JS006、思坦维生物mAb-7等。

该药是科伦药业子公司科伦博泰开发的一款靶向FXIa/FXI因子的人源化创新单克隆抗体，拟开发用于预防和治疗血栓栓塞性疾病。非临床研究数据证实，SKB336注射液对内源性凝血因子FXI和FXIa具有高亲和性和高选择性，而对其他外源性凝血因子和共同通路的下游凝血因子无作用。全球尚未有SKB336同靶点的抗体药物获批上市。

三生国健重组抗IL-1β人源化单克隆抗体注射液（SSGJ-613）获批开展全身型幼年特发性关节炎，以及周期性发热综合征（含冷炎素相关周期性综合征、肿瘤坏死因子受体相关周期性综合征、甲羟戊酸激酶缺乏症/高免疫球蛋白D-周期性发热综合征、家族性地中海热）的临床试验。前期实验结果表明，SSGJ-613对IL-1β有较好的亲和力和抑制作用。目前，尚无具有中国自主知识产权的抗IL-1β抗体在国内上市。

该药是argenx公司开发的一款靶向FcRn的“first-in-class”疗法，拟开发治疗原发免疫性血小板减少症、天疱疮。2021年1月，再鼎医药通过一项高达1.75亿美元的合作从argenx公司获得了该候选药在大中华区的独家权益。Efgartigimod正在全球范围内开展多项临床研究，涉及的适应症包括重症肌无力、寻常性天疱疮、免疫性血小板减少症、慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病等。

 本期，CDE新受理39新药（60个受理号）临床申请。其中，27个品种（37个受理号）为国产新药，12个品种（23个受理号）为进口新药，更多动态如下：