对于85%的急性淋巴细胞白血病患者来说，化疗可以治愈这种可怕的恶性肿瘤疾病，但对于艾米丽•怀特黑德（Emily Whitehead）而言却并非如此。5岁时，她被诊断出患有这种疾病，在进行首轮化疗时受到感染，差点失去双腿。后来病情复发，她又接受了治疗，并安排了做骨髓移植手术的日期。等待期间，病情再次复发。这时医生们已经无计可施了。
唯一可以寄托希望的，是一种疯狂的、以前从未用在儿童身上的试验性疗法：从6岁大的艾米丽身体里抽血，用一部设备提取她的白细胞，然后再输回体内。当时，宾夕法尼亚大学的科学家们利用改良的艾滋病毒为载体，对那些白细胞进行遗传改造，以使它们攻击癌细胞，然后重新注入体内。
艾米丽的紧急情况已经容不得多想，她随即接受了这种治疗。但这些细胞进入她身体之后，除了癌细胞，同时也攻击了她的身体。艾米丽连续几天发高烧，不得不入院治疗。高烧下的她产生了幻觉，她问爸爸：“我房间里怎么有池塘？”于是她被送往加护病房，戴上了呼吸机。一名医生对她的家人说，她活过当晚的几率只有千分之一。
医生们对艾米丽使用了一种类风湿性关节炎药物，它能阻止免疫系统的强烈反应，同时不对癌细胞形成保护。奇迹出现了：在7岁生日那天，艾米丽苏醒了，身体也逐渐康复。一周后，她的骨髓移植手术被取消了。艾米丽的父亲，电线工人汤姆•怀特黑德（Tom Whitehead）回忆道，当艾米丽的医生史蒂芬•格鲁普（StephanGrupp）打来电话说：“治疗起作用了。她摆脱癌症了。”，那一刻，这位父亲欣喜若狂。
两年后，她依然身体健康，可以学钢琴，与她的狗狗滚作一团，甚至可以上学（她在患病期间不能上学）。“我已经做了20年的肿瘤学家。”格鲁普说，“我从未见过这样的事情。”艾米丽已经成为这种全新疗法的招牌人物。福布斯全球2000强榜单上的第三大制药公司诺华（Novartis）正在这种疗法作为其99亿美元研发预算的优先项目之一。
一种针对癌症的全新武器挽救了艾米丽•怀特黒德的生命。
CART T细胞免疫疗法科普
T细胞是如何工作起效的？
在这项临床试验中，我们称T细胞为免疫细胞，首先从患者采取的血液中被提取出来。接着这些细胞通过基因修饰，会表达蛋白，特定识别和链接目标因子CD19（Cluster of Differentiation 19），而这个因子正是肿瘤B细胞所携带的特殊蛋白。被基因修饰过得T细胞得以发挥作用，专门识别目标肿瘤B细胞，并杀死这些肿瘤细胞。
T细胞治疗疗效
其中一项较早的在宾大医院和费城儿童医院中患者治疗的研究者，宣布了3个不同患者组的试验结果：
• 32个CLL患者中的15个(47%)对这种疗法的应答，其中7个患者的疾病经历了完全的缓解。
• 22个ALL儿童患者中的19个的症状经历了完全的缓解(86%的完全缓解率)。用这种疗法治疗的第一个儿童患者，现在已经8岁，其疾病在20个月之后仍保持缓解。有 5个患者已经复发，其中包括1个检测显示了新的肿瘤细胞，而新肿瘤细胞不表达这种重编程细胞所靶向的肿瘤蛋白。
• 经过治疗的首批5个成年ALL患者，均在早期达到了完全的缓解（100%），其中治疗后最长的缓解期连续达6个月。1个患者随后接受了骨髓移植，并仍保持着缓解。1个患者在治疗3个月后，出现疾病复发，而经过检测这种工程细胞所靶向的肿瘤蛋白还是阴性的。
• CAR-T细胞在15例接受过化疗治疗的B细胞淋巴瘤患者的观察结果，这些患者中9例为侵袭性大B细胞淋巴瘤，6例为各种惰性B细胞淋巴瘤，年龄在30-68岁之间。初步的结果显示：7例患者获得了完全的缓解，5例患者部分缓解，1例患者病情稳定，1例患者死于心律失常，1例患者失访。同时报道也观察到一些发热、低血压、局灶神经废损、谵妄等副作用，但在3周内这些症状逐渐好转。
本文仅供医学药学专业人士阅读
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