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2017年世界消化道肿瘤年会公布的最新临床数据：新型抗癌药物Napabucasin联合化疗可以使三分之一的晚期肠癌患者肿瘤缩小，最高93%的患者肿瘤可以稳定不长大。
记忆力好的粉丝可能记得，我们之前科普过这个新药，今天菠菜同学再给大家唠叨唠叨，它对肠癌和胰腺癌等多种肿瘤都有不错的临床数据。
Napabucasin是一种新型的靶向药，靶点据说是细胞里面的一个重要的蛋白STAT3。据说，这个药物可以直接消灭肿瘤组织里面的地位最高的一群细胞——肿瘤干细胞。这个药就长这样：
肿瘤干细胞是什么鬼？打个比方，如果把肿瘤看作一个蜂巢的话，肿瘤干细胞就是里面的蜂王，级别最高，权力最大，天天没事就生孩子，保证蜂巢有足够多的蜜蜂。大家都知道，如果杀死蜂王，这个蜂巢慢慢也就挂了。有研究认为，肿瘤干细胞就是具有蜂王功能的高级肿瘤细胞，如果我们可以杀死他们，肿瘤基本也就挂了。
这里不得不提的是，肿瘤干细胞还是一个理论，有些科学家觉得认同的，也有的科学家觉得是不认同的。
Napabucasin据说是一个可以干掉这些个“蜂王”的新型抗肿瘤药物。
临床设计：招募63名晚期的肠癌患者。其中30名患者接受过至少2种系统治疗之后复发，也就是说这30名患者接下来的可用的药物很少。三分之一的患者有KRAS突变。患者接受每天240mg的 Napabucasin+标准剂量的化疗（5-氟尿嘧啶等）。
临床效果：Napabucasin联合不同化疗药物的有效率在23%-33%之间，可以使81%到93%的患者肿瘤不稳定长大。
这个数据对于晚期肠癌来说，已经非常的不错了。除了肠癌，Napabucasin对其它肿瘤的临床数据也有公布。
Napabucasin已获得两个孤儿药地位
Napabucasin的头衔不小，已经获得俩孤儿药地位了。孤儿药是FDA为一些罕见病设计的头衔，可以享受不少后续研发的优惠政策。
2016年6月份，FDA授予Napabucasin孤儿药地位，针对的是胃或食管交界处肿瘤。这个临床招募了46名患者：对于没有进行过紫杉醇化疗的，75%的患者肿瘤不会长大，中位生存期是39.3周，有效率31%；对于用过紫杉醇化疗的，68%的患者肿瘤没有长大，中位生存期是33周，有效率11%。
2016年11月14号，FDA授予Napabucasin针对胰腺癌的孤儿药地位。胰腺癌？！你没听错，是的，就是那个“万癌之王”的胰腺癌，基本没药的那个，五年生存率只有7%！这个临床招募了37名胰腺癌的患者，10名患者的肿瘤缩小，有效率是27%，另外还是17名患者肿瘤稳定不进展，所以总的疾病控制率是73%。
另外，今年的ASCO年会也公布了Napabucasin针对三阴乳腺癌、卵巢癌和非小细胞肺癌的临床数据。
三阴性乳腺癌：招募33位一线治疗失败的三阴乳腺癌患者，接受Napabucasin联合紫杉醇的治疗，最后有13%的患者肿瘤缩小，55%的患者肿瘤不进展。
铂类治疗失败的卵巢癌：招募56名患者，接受Napabucasin联合紫杉醇的治疗，最后有25%的患者肿瘤缩小，56%的患者肿瘤不进展。
非小细胞肺癌：招募27名患者，接受Napabucasin联合紫杉醇的治疗，最后有11%的患者肿瘤缩小，68%的患者肿瘤不进展。
期待Napabucasin可以早日上市造福患者。
参考资料：
[1]http://meetinglibrary.asco.org/content/171537-176
[2]http://meetinglibrary.asco.org/content/171329-176
[3]http://meetinglibrary.asco.org/content/171394-176
[4]http://meetinglibrary.asco.org/content/171455-176
[5]http://www.onclive.com/web-exclusives/fda-grants-napabucasin-orphan-status-for-gastric-cancer
[6]http://www.onclive.com/web-exclusives/napabucasin-linked-with-objective-responses-in-advanced-crc
本文仅供医学药学专业人士阅读
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