国外有个做CAR-T细胞治疗的公司叫Bluebird（蓝鸟），今天他们公布了一项针对BCMA靶点的CAR-T细胞治疗的重要临床数据，针对的是晚期无药可用的多发性骨髓瘤患者：招募11名患者，总的有效率是78%，包括两位患者达到严格意义的完全缓解；在副作用方面，至今没有观察到3级或4级细胞因子释放综合征或3级或4级神经毒性，很安全。
蓝鸟公司的这个一期临床试验代号为bb2121，目的是探索针对BCMA靶点的CAR-T细胞治疗安全性和有效性，同时摸索一个最佳的剂量，为大的临床试验做好准备。这11位患者被分配在4个剂量组，分别接受5.0 x 107、15.0 x 107、45.0 x 107 、以及80 x 107的CAR-T细胞进行治疗，患者在接受细胞治疗之前会进行环磷酰胺和氟达拉滨的预处理。
除了蓝鸟，其它公司也在探索这个新的靶点——BCMA，包括全宇宙最牛逼的细胞治疗公司Juno、Kite和诺华/ Cellectis，都在积极的推进临床前或者临床研究，希望这个靶点可以更多人带来希望。
目前，在CAR-T细胞治疗领域，明确有效的靶点只有CD19这一个，针对的也仅仅是血液肿瘤，针对其它靶点的探索还在继续，不过都不是很顺利，希望这个BCMA可以顺利一些，因为已经有人开始怀疑CAR-T细胞疗法是不是只针对CD19这个靶点有效果。
CAR-T在实体瘤上万里长征才开始，任重而道远。目前，只有一些CAR-T细胞疗法在实体瘤患者中安全性的小规模尝试，有效性还很不确定。
2015年四月份Baylor医学院Nabil Ahmed医生主导的临床实验共招募了17位复发的Her-2阳性肉瘤病人，初步证明针对HER2靶点的CAR-T细胞疗法是安全的，有效性不确定。
制药巨头诺华曾经公布过针对间皮素（mesothelin）靶点的小规模CAR-T临床试验，五位受试患者在接受治疗时出现了败血症、气短以及白细胞水平升高等副作用，但研究人员并未观察到重大的副作用事件发生，主导这个研究的宾大教授Dr. Janos Tanyi表示这些结果表明：至少到目前为止，对于实体瘤来说CAR-T疗法的安全性是有保证的，有效性不确定。
除了安全性，有效性是一个更大的挑战。回输给患者的CAR-T细胞首先需要成功的到达肿瘤组织，然后突破肿瘤细胞设置的各种障碍去和肿瘤细胞打仗，谁胜谁负不好说，此处省略一万字，挑战太多了。
最后，现在CAR-T细胞疗法是一个探索性的疗法，任何的临床试验都应该是免费的。
参考资料：
[1]http://investor.bluebirdbio.com/phoenix.zhtml?c=251820&p=irol-newsArticle&ID=2226688
[2]http://meetinglibrary.asco.org/content/168908-176
[3]http://jco.ascopubs.org/content/early/2015/03/23/JCO.2014.58.0225.abstract
本文仅供医学药学专业人士阅读
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