120万元/针的“天价抗癌药”，可以彻底“治愈”癌症患者。
又是“天价抗癌”，又是“完全治愈”，有了这些极为吸引眼球的标签，自然更加吸引大家的关注。就在这几天，一则关于这项“天价抗癌药”的新闻又上了热搜：
12月7日，重庆大学附属肿瘤医院血液肿瘤中心完成了重庆首例CAR-T联合自体造血干细胞移植治疗（即瑞基奥仑赛注射液治疗）。在花费了高达129万元/针的治疗费用后，患者体内肿瘤达到完全缓解出院。（完全缓解即癌细胞无法通过影像学观察到，同时相关肿瘤标志物也回归正常的医学状态）
视频来源：腾讯视频上游新闻
这样一则新闻，再次引发千层浪。种种关于癌症彻底攻克的文章再次开始刷屏：
种种关于天价抗癌药的”标题党”文章开始刷屏
患者实现癌症病情的完全治愈，固然是可喜可贺的。但事实上这类药物并没有传说的如此神奇，盲目追捧所谓的“天价抗癌药”，往往可能给患者们带来相反的效果。
我们首先聊聊关于这类“天价抗癌药”的结论
01
这类文章中的药物叫做CAR-T疗法，全称叫做“嵌合抗原受体T细胞免疫疗法”。这是2012年左右就已经出现的一种癌症免疫治疗技术，近期刚刚在中国上市；
02
CAR-T疗法确实是种非常好的癌症药物，但距离攻克癌症是还有很长的路要走。它仅仅只对部分血液肿瘤患者（例如白血病、淋巴瘤等）具有不错的疗效，但同样谈不上治愈。此外，我们熟知的肺癌、肝癌、乳腺癌等实体肿瘤，CAR-T技术目前都没有取得突破性的进展；
03
网传CAR-T治疗120万一针，是由于它不是流水线生产的药物，而是需要针对患者的情况“定制”免疫细胞，一次治疗后可以维持较长时间。近期CAR-T治疗也纳入了国家医保谈判初审目录，有望在未来纳入医保，大幅减轻患者负担。
接下来，我们就给大家好好科普一下CAR-T治疗到底是什么治疗技术。
CAR-T疗法是一项完全不同于传统治疗的新型癌症治疗手段。2012年起，CAR-T细胞免疫治疗如同一匹黑马，闯进了人们的视野。这些年来，我们不断关注着CAR-T治疗的各类临床数据，也始终在进行着相关科普报道。
例如这位美国的小女孩Emily：
这位小姑娘应该是近些年来美国最有名的一位癌症康复者了。每年她都会举着抗癌成功的牌子，在社交媒体中发布自己的照片，就在前不久，她迎来了无癌生存9年的纪念日。Emily受到的关注与她曾战胜了可怕的病魔有关，更因为她应该是第一位接受CAR-T细胞免疫疗法的患者，并且取得了极大的成功。
● 6月22日，中国国家药监局（NMPA）官网显示，复星凯特CAR-T细胞治疗产品益基利仑赛注射液（又称阿基仑赛）获批上市，这意味着中国迎来首款获批上市的CAR-T细胞治疗产品；
● 9月3日，药明巨诺CAR-T产品瑞基奥仑赛注射液同样在国内获批上市，为国内的CAR-T治疗带来了更多选择。
CAR-T作为一款划时代的药物，究竟具有怎样的疗效，又是如何被标题党们谣传为“治愈”癌症的药物呢？
CAR-T战车，横扫部分血液肿瘤
CAR-T疗法，全称是Chimeric Antigen ReceptorT-CellImmunotherapy，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。这是一个出现了很多年，但是近几年才被改良应用到临床上的新型细胞疗法。和其它免疫疗法类似，它的基本原理就是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞，但是不同的是，这是一种细胞疗法，而不是一种药。
CAR-T治疗，简单来说就是以下几步：
第一步
从癌症病人身上分离免疫细胞（T细胞）；
第二步
利用基因工程技术给T细胞加入一个能识别肿瘤细胞，并且同时激活T细胞杀死肿瘤细胞的嵌合抗体，这个普通的T细胞就摇身一变成为了一个“特种部队”，随身携带着GPS导航，随时准备找到癌细胞，并发动攻击的强力战士；
第三步
制造出这些“特种部队”以后，药厂们需要把它们进行体外培养，大量扩增CAR-T细胞，一般一个病人需要几十亿，乃至上百亿个CAR-T细胞；
第四步
把扩增好的CAR-T细胞输回病人体内。
当然，对于复杂的CAR-T治疗来说，这只是非常简单的说法，具体操作过程中还有非常复杂的临床操作要进行。所有的这些步骤，都显示出它的一个显著特点：需要进行个性化定制。即使是同一靶点，因基因设计和工艺不同有可能造成质控检项和标准的不同，不能照搬。不能流水线式制作生产，就代表着CAR-T治疗天生就带着昂贵的标签属性。
CAR-T治疗诞生于美国的宾夕法尼亚大学医学院，由癌症免疫治疗的传奇人物Carl June带领团队创造了这项革命性的癌症治疗技术。Carl老爷子本来是做艾滋病临床研究的，但因为妻子被诊断出卵巢癌并于2001年去世，老爷子就把研究的重点转到了癌症。
Carl June教授
2010年，5岁的Emily被确诊为白血病，治疗并没有取得很好的效果，2012年小姑娘被医生宣布进入疾病末期，已经时日无多了。
不放弃的Emily家人们辗转来到了宾夕法尼亚大学医学院，找到了CAR-T技术的领导者Carl老爷子。有感于小姑娘的坚强，Carl同意了Emily参加CAR-T治疗的临床实验。如今，Emily摆脱了病魔的困扰，健康成长到了现在。
当然，CAR-T技术同样有着局限，Emily的例子并不是患者们面临的常态。就以首个上市的CAR-T疗法阿基仑赛注射液为例：它获批的适应症为二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型、原发性纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL）、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的DLBCL。
简单来说，就是我们上文提到过的血液癌症（淋巴瘤）。这类癌症在CAR-T上市以前就有着不错的疗效，CAR-T的上市，只是帮助这类癌症患者有了更好的治疗方式。
而在疗效上，2020年12月公布的阿基仑赛注射液最新临床结果显示：在101例复发/难治性大B细胞淋巴瘤成人患者中，中位随访时间为51.1个月，中位总生存期（OS）为25.8个月，4年OS率（生存率）为44%。
也就是说，并非所有使用CAR-T疗法的患者都能彻底实现癌症治愈的目标，以阿基仑赛为例，用药四年后，生存率为44%。当然，对于一款癌症药物来说这已经是一个非常惊艳的数据了，只是对比朋友圈中盛传的“完全治愈癌症”，CAR-T治疗还有非常远的路要走。
“天价抗癌药”未纳入2021年医保目录，距离“神药平价”还有很多努力要进行
在网上盛传的谣言中，另一项吸引人注意力的就是CAR-T治疗的昂贵价格：120万元/针。
120万元/袋的“天价抗癌药”，到底贵不贵，又到底值不值？事实上，关于CAR-T治疗昂贵的治疗费用问题，并不仅仅只有我们遇到，早在2017年全球首款CAR-T治疗在美上市后，关于CAR-T治疗昂贵的讨论就没有停止过。
美国食品药品监督局（FDA）目前共批准了诺华的Kymriah，吉利德凯特的Yescarta和Tecartus，百时美施贵宝的Breyanzi和Abecma5款CAR-T疗法，这些产品定价在37.3万美元和47.5万美元之间（折合人民币为240.8万元至306.6万元之间）。
为何会有这样高的定价？其核心根源就在于我们刚刚提到的CAR-T疗法无法流水线生产，只能针对患者的免疫细胞进行一对一“定制”相关了。值得注意的是，进行一次CAR-T治疗后，其疗效会持续相当一段时间，可以有效降低患者的抗癌治疗平均负担。
对于降低CAR-T治疗对于国内患者的经济负担，实际上我们的国家一直在做着努力。2021年7月31日，国家医保局官网发布的《关于公示2021年国家医保药品目录调整通过初步形式审查药品及信息的公告》中有271个药品通过初步形式审核，其中就有我国首款“天价抗癌药”CAR-T疗法。
然而在2021年12月3日，国家医保局最终公布的2021年度医保药物名单中，CAR-T疗法阿基仑赛注射液遗憾落选，未纳入医保范围内。距离我们实现平价的CAR-T治疗，又有了很长一段路要走。
本文仅供医学药学专业人士阅读
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