Emily可能是近些年来最有名的一位癌症康复者了，连美国前总统奥巴马都专门接见过她。这一切与她曾战胜了可怕的病魔有关，更因为她应该是第一位接受CAR-T细胞免疫疗法的患者，并且如大家所见，她的治疗取得了巨大的成功。
CAR-T疗法是一项完全不同于传统治疗的新型癌症治疗手段。2012年起，CAR-T细胞免疫治疗如同一匹黑马，闯进了人们的视野。这些年来，我们不断关注着CAR-T治疗的各类临床数据，也始终在进行着相关科普报道。
2017年8月，首个CAR-T免疫疗法在美国上市，如今又是四年过去，从2012至2021年我们等待了整整了9年时间，终于迎来了这个历史性的时刻——
6月22日，中国国家药监局（NMPA）最新公示显示，复星凯特CAR-T细胞治疗产品益基利仑赛注射液（又称阿基仑赛，代号：FKC876）已正式获得批准。这意味着中国迎来首款获批上市的CAR-T细胞治疗产品。
为何CAR-T治疗都是如此高价？这就要从它的治疗原理——个性化定制说起了：
CAR-T，全称是Chimeric Antigen Receptor T-CellImmunotherapy，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。这是一个出现了很多年，但是近几年才被改良使用到临床上的新型细胞疗法。和其它免疫疗法类似，它的基本原理就是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞，但是不同的是，这是一种细胞疗法，而不是一种药。
CAR-T治疗，简单来说就是以下几步：
第一步
从癌症病人身上分离免疫T细胞；
第二步
利用基因工程技术给T细胞加入一个能识别肿瘤细胞，并且同时激活T细胞杀死肿瘤细胞的嵌合抗体，这个普通的T细胞就摇身一变成为了一个“特种部队”，随身携带着GPS导航，随时准备找到癌细胞，并发动攻击的强力战士；
第三步
制造出这些“特种部队”以后，药厂们需要把它们进行体外培养，大量扩增CAR-T细胞，一般一个病人需要几十亿，乃至上百亿个CAR-T细胞；
第四步
把扩增好的CAR-T细胞输回病人体内。
当然，对于复杂的CAR-T治疗来说，这只是非常简单的说法，具体操作过程中还有非常复杂的临床操作要进行。所有的这些步骤，都显示出它的一个显著特点：需要进行个性化定制。即使是同一靶点，因基因设计和工艺不同有可能造成质控检项和标准的不同，不能照搬。不能流水线式制作生产，就代表着CAR-T治疗天生就带着昂贵的标签属性。
那这样昂贵的抗癌治疗药物，疗效究竟如何呢？
本次复星凯特的CAR-T疗法上市申请的适应症为：用于治疗二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型、原发性纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL）、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的DLBCL。
在疗效上，此前YESCARTA的注册性研究显示，在101例复发/难治性大B细胞淋巴瘤成人患者1年随访结果显示：最佳总缓解率为82%，完全缓解率达到了54%；2年随访结果：中位随访27.1个月，仍有39%的受试者持续缓解，其中37%的受试者持续完全缓解。
2019年12月公布了3年随访结果：中位随访时间39.1月，总生存率为47%，中位生存时间达到25.8月。
2020年12月公布了4年随访结果：中位随访时间51.1个月，中位总生存期（OS）为25.8个月，4年OS率为44%。
虽然它的治疗目标是非实体瘤人群，但针对淋巴瘤患者们而言，如此优异的疗效也对得起它高昂的价格了。就像文章开头的小姑娘Emily一样，CAR-T治疗完全具备帮助癌症患者实现临床治愈，长期生存的潜力。
而在文章的最后，我们还是要绕回CAR-T治疗可能面临的“神药天价”问题。
事实上，对于这个问题我们的患者有着“丰富”的经验：
历史总是惊人的相似，在PD-1抑制剂海外上市之初，中国患者使用PD-1抑制剂的价格是每月8万元。
在短短几年的时间里，随着PD-1抑制剂新药的不断上市，以及国家政策的不断支持，药物价格负担下降了近40倍，PD-1的经济负担由每月8万降至每月2000。这充分体现了国家对患者们的关心与支持。（详情参考：每月八万到每月两千: 从抗癌神药PD-1近40倍的价格降幅, 感受中国癌症治疗新希望）
我们相信CAR-T治疗也一定会如此。随着后续药明巨诺、金斯瑞传奇生物、诺华、科济药业等CAR-T疗法有望在大陆获批，随着医保等政策的落地，无论是奕凯达还是其他的CAR-T疗法价格都有望得到降低。
本文仅供医学药学专业人士阅读
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