2300万一个疗程！天价药物「Elevidys」获批上市，我们为什么鼓励这样的天价药越多越好？

对于「天价」药物，你第一时间会想起什么药物？

 

是曾经的癌症靶向药，每月的治疗费用高达5万一个疗程；还是前阵子刷爆了朋友圈，120万/针的癌症细胞免疫治疗药物：CAR-T治疗？

 

也许这些高昂的药价已经是大部分人所能想象到的药价「天花板」。

但真正昂贵的天价药，几乎全部出自于大洋彼岸的美国，且药物都贵到让人咋舌。

就在几天前，世界最贵药物「TOP10」榜单再次更新了。

全球第二！「天价药物」榜单刷新

2023年6月22日，一款名为Elevidys的药物获得FDA加速批准。它被获批用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）患者。

在这款药物的定价公布后，高达320万美元/疗程的药物价格（约合人民币2306万元）让它迅速火上热搜，夸张的价格让所有人都感到震惊。

而随后，大家才惊讶的发现Elevidys并非全球最昂贵的药物，一款名为Hemgenix，用于乙型血友病的药物以350万/疗程（约合人民币2500万元）的价格当选了全球最昂贵药物，Elevidys只能屈居亚军。

全球最昂贵药物TOP5，均为基因治疗

杜氏肌营养不良是一种罕见的遗传性肌肉疾病，在婴幼儿中发病率达1/3300，虽然它的发病率不算高，但是一旦患上这类疾病，致残的几率极高。

典型的杜氏肌营养不良症早在2～3岁时就会出现症状，到了12～13岁时，绝大部分患者只能依赖轮椅生活，平均寿命不足20岁。在症状表现上，它比人人谈之色变的「渐冻症」恶性程度更高。

尽管可能是杜氏肌营养不良症患者的「救命药」，但「天价」的现状依然限制着它的销售。药物上市后，有消息预测：今年内，可能只有59名患者可以用上Elevidys，总销售额可能达到1.17亿美元。

尽管受众人群并不广，我们依然认为：无论从患者角度出发还是新药研发角度出发，Elevidys的上市都有着极为重要意义。它代表着新药研发还在继续，无论是否罕见病，研究者们还在为他们的健康而努力奋斗着；同时也意味着更多、更实惠的新药正在路上了。

药物价格「悖论」：期待更多天价药上市，也期待高效实惠的药物到来

为什么我们鼓励Elevidys这样的天价药越多越好？这就要从一款新药的诞生说起：

根据现行的药物审批制度，一款药物从研发到获批上市，只有经历了I-IV期，共四期临床试验对疗效的验证，才能获批上市。

在全球最大的临床试验网站：https://www.clinicaltrials.gov/中，我们可以看到每年大概有上万个临床试验正在开展。

而每年获批的药物大概有多少？以美国FDA批准上市的新药为例，每年平均新上市药物不超过20个。

10000:20，可想而知一款药物的获批上市到底有多难。每款药物背后所承担的研发费用可能动辄数十亿美元！

为什么药物会被定为天价？虽然药物的生产成本大多微不可计，但药厂花费的巨额研发成本都要从药价中得到平衡。毕竟没有天生的慈善家，如果无利可图，药厂们就会丧失研发新药的动力。面对疾病，我们也就没有了与之对抗的有力武器。

为了鼓励新药研发，保障药厂们对药物的研发投入，WTO组织为药物专利设定了一个保护期，通常是10年-20年不等。只有在专利保护期结束后，其他厂商才可以仿照这个药物的成分进行仿制。

只有走出原研药的第一步，才会有后续的原研药及时纳入医保，或是度过药物专利保护期，我们才能有高效实惠的药物到来。

掌握原研药，才能牢牢握住我们自己的健康命脉

从原研药物的角度出发，天价药的出现，才是我们握住自己健康命脉的重要手段。

拥有新药原研能力到底有多重要，我们可以从一个故事说起：

在非洲存在一种致命的传染性疾病，被当地人称作“昏睡病”：患者的中枢神经被感染之后，会导致患者精神错乱、突发昏迷，最终死亡。这个致命疾病威胁着数百万人口的生命。

幸运的是，一家法国制药公司在研发抗癌药物时，无意中发现一种叫“依氟鸟氨酸”的药物成分，可以用于治疗“昏睡病”，被非洲患者群体誉为“复活之药”。

依氟鸟氨酸化学式

但由于这种治疗方法漫长而昂贵，除了少数有钱人，大部分穷人都用不起。更糟糕的是，由于“昏睡病”只发生在最贫穷的非洲地区，患者虽多，买的起药的人却很少，持有专利的原研药生产商干脆停止了生产。这回连少数非洲的有钱人也用不上药了，只能无奈的“等死”。

有药不生产，眼看着这种疾病威胁着几百万患者的生命，制药厂却对药物生产置之不理——生产需要成本，但生产之后根本卖不出去。患者们和慈善机构都对此无能无力。

可很快，药厂忽然恢复了这种药物的生产，因为又有另一个研究机构发现了这种药物的其他用处——加入护肤品中，它可以控制女性脸部的毛发生长。

数百万条患者的生命，比不上女性护肤品中的一点点美容作用。从这个故事来看，“生命无价”这个定义，只是资本面前一个“正义的悖论”。

对这些非洲人民来说，只有真正掌握了原研药物的核心专利技术，才能真正保障人民生存的权利。

不仅如此，原研药的诞生也让我们拥有了药物的议价能力。以PD-1抑制剂为例，不管是Keytruda或是Opdivo，在中国自己的原研PD-1抑制剂面世后，其定价策略都转向了全球最低。

 

原研药物的重要性可见一斑。但与之矛盾的是，原研药物的研发需要具备大量基础科学的进步与雄厚的研发资金。在过去，中国始终不具备这样的研发能力，能做的就只有承受高额的药价与待药物专利保护期过后进行仿制药的制作。但20年的时间差，却是所有患者生命不能承受之痛。

 

幸运的是，中国的医疗领域没有让我们等待太久！这群无双的“国士”，中国的医药研究者们仅花费了短短二十年时间，就做到了发达国家们百年底蕴才可完成的工作。自主研发道阻且长，但我们取得的成就足以自豪，这也是我们必须坚持的道路。

 

自2018年开始，中国几大制药公司的研发投入都有增加。百济神州研发投入6.79亿美金，同比增加136%；恒瑞医药研发投入金额合计26.7亿元，同比增加51.8%；复星医药研发投入约25亿元，同比增长63.92%。中国的药物研发正在迎头赶上世界领先水平，可以骄傲的说，我们的原研药物也将屹立于世界顶端，成为我们中国的骄傲。